今天，Alexion制药公司宣布收购Achillion制药公司，收购其口服因子D抑制剂平台，共同开发阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、C3肾小球病(C3G)和其他补体替代途径介导的罕见疾病的有效治疗方法，并增强Alexion的研发管道。
PNH和C3G是补体替代途径介导的罕见疾病。PNH是一种获得性的危及生命的血液疾病，其特征是红细胞被破坏(溶血性贫血)、血凝块(血栓形成)、骨髓功能受损和患白血病的风险。目前治疗PNH的主要方法是用C5补体抑制剂抑制C5蛋白。C3G是一种肾脏疾病，C3片段在患者肾小球中的慢性沉积导致永久性肝损伤和肾衰竭。目前，还没有被认可的疗法。
Achillion是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于口服D因子抑制剂的发现和开发。补体因子D是旁路途径中的关键蛋白，抑制补体因子D可以控制旁路途径的活性。Achillion开发了补体因子D抑制剂，能有效且高度特异性地抑制补体因子D，调节补体旁路途径，阻断C3转化酶的产生。目前，该公司有两种药物处于临床阶段，danicopan(第一种口服D因子抑制剂ACH-4471)和ACH-5228(第二种口服D因子抑制剂)，用于治疗PNH、C3G和其他罕见疾病。此外，Achillion还在临床前研发第三代口服D因子抑制剂，计划2020年进入临床阶段。
值得一提的是，该公司开发的丹尼可潘不同于PHN的主要疗法C5抑制剂。丹尼可潘可以阻止C3b片段在患者红细胞上的沉积，控制PNH患者的红细胞分解和血管外溶血，进而提高患者的治疗效果。此前，美国食品和药物管理局已授予丹尼可潘突破性疗法认证。
“通过抑制剂D靶向补体系统的替代方法可以解决补体级联上游不受控制的补体激活的问题。更重要的是，保持补体系统其余部分的完整性对于维持身体对抗感染的能力至关重要。”Alexion首席执行官路德维希汉特森博士(Dr. Ludwig Hantson)表示：“我们认为这种方法可能有助于那些无法通过C5补体抑制剂获得有效治疗的患者。”
“目前Achillion有一个治疗补体替代途径介导的免疫性疾病的小分子抑制剂，已经进入临床研发阶段。”Achillion公司总裁兼首席执行官Joe Truitt先生表示：“我们还证实了丹尼科潘在PNH和C3G中的治疗潜力。我们将加快为患者提供有效治疗的步伐，确保这种疗法的广阔前景得到充分实现。”
参考资料：
[1] Alexion收购Achillion，2019年10月16日检索，来自
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