1. NASH药物在亚洲获得多项专利
Galectin Therapeutics近日宣布，其先导化合物GR-MD-02分别在中国和日本获得两项新专利。这些专利的覆盖期延长至2032年。
GR-MD-02是一种抑制半乳糖凝集素蛋白的多糖药物制剂。最近的2b期临床试验表明，GR-MD-02可以对患有肝硬化但无食管静脉曲张的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者产生具有统计学意义和临床相关性的积极效果。非酒精性脂肪性肝炎是一种与酒精无关的常见肝病，其特征是肝脏中的脂肪积聚、炎症和纤维化。NASH可导致肝硬化和肝功能损害。根据美国NIH的数据，NASH影响了大约6%的美国成年人，这是肝移植发展最快和肝癌发病率增加的原因。
GR-MD-02在中国获得的两项专利提供了广泛的知识产权保护。其中一项专利涵盖了用GR-MD-02治疗纤维化、炎症和自身免疫性疾病或癌症的方法，包括NASH、肝纤维化和癌症的免疫治疗。另一项专利将GR-MD-02的用途扩展到其他疾病，包括神经退行性疾病、银屑病、皮肤和系统性红斑狼疮、系统性硬化症和皮炎。
该公司已经在日本拥有两项专利，凭借这两项新获得的专利，该公司在日本制药市场获得了广泛的知识产权保护。专利内容包括以NASH肝硬化作为GR-MD-02的主要适应症，并允许将GR-MD-02的应用范围扩大到与多种癌症免疫治疗联合使用。
Galectin首席执行官、首席医疗官、专利发明人Peter G. Traber博士(图片来源：Galectin官网)
“作为全球第二和第三大医药市场，在中国和日本获得GR-MD-02的专利保护对我们公司来说具有重要的战略意义，尤其是在我们拥有积极的NASH肝硬化和癌症免疫治疗临床数据的情况下。”Galectin首席执行官、首席医疗官和专利发明人Peter G. Traber博士表示：“当我们考虑将GR-MD-02引入亚洲市场，用于治疗NASH肝硬化、癌症免疫治疗和其他疾病时，这些专利将为我们和未来的合作伙伴提供良好的机会。”
2. 门静脉高压症无创检测平台试验数据喜人
Exalenz Bioscience最近宣布，临床试验结果显示，其BreathID平台可以检测具有代偿性晚期慢性肝病(cACLD)的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中具有临床意义的门静脉高血压(CSPH)。在这些患者中，CSPH已被证明是几种肝脏相关并发症的最重要的独立预测因子。BreathID 13C-美沙西丁呼气试验(MBT)和有创性门静脉压力测量之间的比较表明，MBT在该患者组中具有高度敏感性和特异性。
CSPH是慢性肝病和肝硬化的严重并发症，其特征是从胃肠道到肝脏的血压升高。它与严重的肝脏并发症、发病率和死亡率的增加密切相关。目前，用于检测CSPH的方法是有创的、复杂的并且高度依赖于操作者。它们也使患者暴露在辐射下，并需要注射造影剂。所以一个无创无创的检测，会给这些患者的生活带来很大的改善。
MBT是一种简单的非侵入性测试。在测试过程中，患者只需要喝半杯无味的溶液，这种溶液只在肝脏中代谢。然后患者呼出的气体会被BreathID系统收集并测量，以测量溶液中特定分解产物的量，从而反映肝脏代谢的速率。
此次发表的两项平行临床试验纳入了257例NASH患者，平均年龄59岁，平均体重指数(身体质量指数)为34.6，CSPH患病率为62.3%。在AUROC 0.88面积指数下，建立了MBT检测CSPH的初步模型。MBT达到了88%的敏感性，85%的特异性和10%的不确定性。
Exalenz首席执行官Raffi Werner先生表示：“Exalenz致力于使用我们久经考验的BreathID平台，为各种肝脏和胃肠道疾病创建新的呼吸测试。“我们对这两项临床试验的结果感到非常鼓舞，它们证明MBT可以有效地检测NASH患者的CSPH，这可以为临床医生提供一种新的非侵入性工具，以改善对这一患者群体的护理。我们计划在2020年将这种新的检测方法推向市场。”
3. Arcturus Therapeutics与武田制药达成合作
Arcturus Therapeutics最近宣布扩大与武田制药的合作关系。根据这一合作，武田和Arcturus将使用Arcturus的LUNAR脂质介导的给药系统和解锁的核单体试剂(UNA)技术来开发基于RNA的治疗药物，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和其他胃肠(GI)相关疾病。
总部位于美国加州圣地亚哥的Arcturus Therapeutics成立于2013年，是一家RNA药物开发公司。Arcturus的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的RNA药物。Arcturus拥有LUNAR lipid-mediated delivery和UNA技术，可用于靶向人类基因组中的单个基因，以及病毒基因和其他用于治疗目的的靶标。
Arcturus公司总裁兼首席执行官Joseph Payne先生表示：“与武田公司的这份协议代表了他们对我们技术和开发项目的持续承诺。“此次合作使Arcturus在RNA药物方面的专业知识得到了武田公司在胃肠道方面丰富的临床开发经验的补充。我们将共同努力，为患有NASH和其他胃肠疾病的患者带来新的治疗方法。"
4. 新乙肝疫苗在中国展开临床试验
法国TRANSGENE SA公司最近宣布，评估T101治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的1期临床试验已经开始，中国首例患者接受了这种药物的治疗。T101是一种病毒载体，其表达与目前在欧洲和北美临床开发的TG1050相同的HBV抗原试剂盒。
乙型肝炎是一种广泛传播的肝病。全球有4亿人患有慢性乙肝，每年有超过78万人死于乙肝并发症。目前，可用的抗病毒治疗可以控制慢性乙型肝炎，但它不能治愈疾病。即使长期治疗，患者仍有可能发展成肝硬化和肝癌。中国是乙肝感染大国。该国至少有1亿慢性HBV感染者，乙型肝炎的发病率持续上升。仅在中国，至少有50万患者可能受益于更好的治疗方案。
T101是基于治疗性疫苗TG1050设计的用于治疗慢性乙型肝炎的免疫治疗候选药物。临床前研究结果表明，TG1050可诱导活跃、广泛和持久的HBV特异性T细胞，其特征与感染痊愈患者相似。TG1050也表现出抗病毒作用。最近的临床试验结果也表明，该药物耐受性良好。
1期临床试验是一项随机、单中心、双盲、安慰剂对照研究。本研究的主要目的是验证T101单剂量和多剂量递增给药的耐受性。该试验还将评估治疗性疫苗在欧洲和北美不同患者群体中的免疫原性。该试验将包括36名患者。预计数据将于2019年初输出。
参考资料：
[1] Galectin Therapeutics在中国和日本获得专利，支持NASH和癌症免疫治疗临床开发项目
[2] Exalenz Bioscience宣布了对NASH患者中具有临床意义的门静脉高压症进行诊断的积极临床试验结果
[3] Arcturus Therapeutics宣布扩大与Takeda Pharmaceuticals的合作，开发基于RNA的治疗方法，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和其他胃肠道疾病
[4]在T101(转基因的TG1050技术)的I期试验中，中国首例慢性乙型肝炎患者接受给药
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