BiolineRX总部位于以色列特拉维夫，是一家专注于免疫学和癌症的生物医药公司。今天，在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲血液学协会(EHA)第23届年会上，BiolineRX公布了其候选药物BL-8040的2a期临床试验的新数据。结果表明，BL-8040联合大剂量HiDAC(阿糖胞苷)可显著提高复发难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者的总生存率(OS)。此外，还发现患者治疗后的缓解与髓系细胞动员之间存在统计学上显著的相关性，即当患者缓解良好时，其外周血中的髓系细胞数量显著增加，反之亦然。
AML是一种快速恶化的血液和骨髓癌症，其特征是骨髓中未成熟胚胎细胞的繁殖不受控制。美国癌症协会估计，2014年美国将新增约18860名AML患者，约10460人死于AML，其中绝大多数为成年人。在确诊的AML患者中，大多数年龄超过60岁，平均年龄约为67岁。对这一人群的治疗是有限的，因为大多数人太虚弱而无法承受标准的诱导化疗，或者同时患有对目前有效的药物具有耐药性的疾病。
BL-8040是一种短肽，可用于治疗AML和实体瘤，实现干细胞动员。BL-8040是G蛋白偶联受体CXCR4的高亲和力拮抗剂，CXC R4是一种直接参与肿瘤进展、血管生成、癌细胞迁移和存活的趋化因子受体。CXCR4在超过70%的人类癌症中过度表达，其表达水平往往与疾病的严重程度相关。在许多临床和临床前研究中，BL-8040显示了对来自骨髓的癌细胞和免疫细胞的强大动员，不仅使癌细胞对基于化学和生物的抗癌治疗敏感，而且通过诱导细胞死亡(凋亡)直接抵抗癌症。此外，BL-8040还表现出较强的干细胞动员特性，可动员集落形成细胞、T、B、NK等细胞。
报告的2a期试验包括两个队列中的42名患者：队列I，BL-8040剂量增加组(0.5-2.0 mg/kg)，队列ii，BL-8040剂量扩大组(1.5 mg/kg)。r/r AML患者先用BL-8040单药治疗2天，再联合HiDAC治疗5天，进行1 ~ 2个周期。终点包括缓解率(CR/CRi)、总生存期(OS)、缓解持续时间(DOR)和无事件生存期(EFS)。结果显示，在队列I中，BL-8040在所有剂量水平的缓解率为29%，中位OS为9.1个月，而单独使用HiDAC为6.1个月。队列ii:缓解率为39%，中位OS为10.7个月，1、2、3年生存率分别为38.1%、23.8%、23.8%。此外，在以1.5 mg/kg的剂量接受BL-8040治疗后缓解的9名患者中，中位OS显著改善(OS为21.8个月，1年、2年和3年生存率分别为66.7%、44.4%和44.4%)，并且患者外周血中的AML母细胞数量也显著增加6.3倍(p=0.003)
Bioinerx公司首席执行官Philip Serlin先生表示：“随着r/r AML概念证明2a期研究数据的不断积累，Bioinerx很高兴看到这一非常难治的患者群体的OS进一步显著改善。此外，令人兴奋的新发现表明，患者BL-8040的缓解与骨髓细胞的动员之间存在明显的相关性，因此可以确定用于选择可能对BL-8040有反应的患者的潜在生物标志物。这些令人鼓舞的结果有力地支持了BL-8040作为r/r AML新疗法的进一步研究和开发，也使BioLineRx在AML中具有广泛的治疗覆盖面，覆盖了疾病的不同阶段和不同的患者群体。在本研究中，我们将继续关注患者的长期总体生存率。同时，我们还在继续进行另外两项重要的AML研究，包括AML维持治疗的1b/2期研究(与基因泰克合作的一部分)和强化AML的2b期研究。"
我们祝贺BioLineRx取得的积极成果，并期待更多新药造福于AML患者。
参考资料：
[1] BioLineRx提供了来自针对BL-8040在r/r AML患者中的2a期研究的新的总体存活率数据
[2] BioLineRx官网
[3]生存率数据优秀，发表白血病治疗长期随访结果。
[4]锕有资格快速批准新的AML药物。
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