专门从事胃肠道疾病的生物医药公司RedHill Biopharma今天宣布了RHB-104治疗克罗恩病的3期临床试验(MAP US)的安全性和疗效数据。该试验成功达到主要终点和关键次要终点，接受RHB-104治疗的克罗恩病患者表现出持续改善。
克罗恩病(CD)是一种慢性炎症性胃肠疾病，其症状包括腹痛、肿胀、腹胀、疲劳、腹泻或便秘、大便出血、体重减轻和肛周疾病。腹痛可以发生在腹部的任何地方，但最常见的部位是右下四分之一。2017年，全球有150万人被诊断患有克罗恩病，这些患者迫切需要一种新药来控制病情。
RHB-104就是这样一种潜在的新药。它是一种新的口服抗生素，具有有效的细胞内抗分枝杆菌和抗炎特性。RHB-104的研究是基于鸟分枝杆菌亚种细菌感染的假设。克罗恩病易感患者中的副结核(MAP)，同时也着重于细菌引起的免疫系统调节异常引起的病因不明的自身免疫性疾病的发病机制。
在3期临床试验中，研究人员评估了RHB-104的安全性和有效性。这项名为MAP US的试验是RHB-104的第一个3期随机双盲安慰剂对照试验。参与的患者是331名患有中度至重度克罗恩病的患者(克罗恩病活动指数CDAI为220至450)。一半的患者接受RHB-104，另一半接受安慰剂。
意向性治疗(ITT)的顶线结果显示，在第26周，RHB-104组的CDAI低于主要终点的150(CDAI与基线相比下降100)，这明显好于安慰剂组(44%比31%，p=0.028)。RHB-104组达到主要终点的患者人数也显著高于安慰剂组(37%比23%，p=0.013)。在第16周，RHB-104组显示出优于安慰剂组的早期缓解(42%对29%，p=0.019)，并且从第16周至第52周的持续缓解显著增加，达到安慰剂组的两倍(18%对9%，p=0.038)。在第52周，RHB-104组的缓解率仍然高于安慰剂组(27%比20%，p=0.155)。在第52周，对在第16周出现早期缓解的患者进行了分析，RHB-104组的持续缓解率是安慰剂组的两倍多(25%比12%，p=0.007)。顶行结果显示，RHB-104的安全性和耐受性总体良好。实验组和对照组需要停药的严重不良事件和治疗过程中的不良事件发生率非常低，RHB-104的安全性得到了保证。
红山生物制药的R&D管道(来源：红山生物制药官网)
RedHill的医学主任Ira Kalfus博士说：“研究的稳定数据表明，RHB-104有望为全世界的克罗恩病患者带来治疗的希望。这是世界上首次针对克罗恩病对抗副结核分枝杆菌(抗MAP)的随机双盲安慰剂对照试验。克罗恩病的抗生素治疗有望创新。MAP试验的结果非常令人满意，在第26周成功达到主要终点，并显示RHB-104的早期缓解发生在第16周，持续到第52周。与现有的标准疗法相比，RHB-104具有明显的优势，并在实验中表现出良好的安全性和耐受性。我们将继续分析研究数据，并计划将数据结果提交给FDA，以讨论批准RHB-104的可能性。”
RHB-104 (MAPUS)三期试验的首席研究员戴维格拉汉姆博士说：“我对这项研究的结果非常满意。它表明RhB-104很可能带来克罗恩病治疗的范式转变，特别是因为这种长期困扰患者并削弱他们的疾病没有可治愈的治疗方法，并且市场上对治疗的需求很大。许多克罗恩病患者无法通过标准治疗获得缓解，并遭受副作用。RHB-104有望为此病带来一种新的有效口服药物。”
RedHill首席执行官Dror Ben-Asher先生说：“RHB-104的顶线结果非常有说服力，这使得它有望成为一种突破性的疗法。这个实验取得了巨大的成功。我们要感谢来自世界各地参与试验的患者，以及医生和医务人员的支持。我们也要对这项实验的首席研究员戴维格拉汉姆博士以及红山公司的所有员工、专家和供应商的努力表示深深的感谢。我们期待与FDA讨论批准的可能性，并推动与潜在合作伙伴的谈判。”
RedHill将继续分析数据，以找到其他探索性测试终点，包括粘膜愈合、MAP状态、生活质量评估、亚种分析和药代动力学。其他研究数据将在未来几个月公布。我们希望这些研究能够取得好的效果，促进新药尽快上市，早日造福患者！
参考资料：
[1] RedHill Biopharma宣布了RHB-104治疗克罗恩病的III期研究的正面顶线结果
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