今天(9月19日)，《自然》的子刊《Nature Biomedical Engineering》在线发表了一篇来自芝加哥大学的最新研究论文。由徐明教授和吴小秧教授领导的团队利用CRISPR基因编辑技术开发了一种全新的基因疗法。有望缓解可卡因滥用问题！
这项研究的通讯作者是徐明教授(左)和吴小秧教授(右)(图片来源：芝加哥大学)
前几年《湄公河行动》的流行让普通人直观的认识到了毒品的危害。在众多毒品中，可卡因是危害最大、最受欢迎的毒品之一。在世界范围内，每年有数千万人吸食可卡因，相关犯罪层出不穷。
毫不夸张地说，吸毒人员是在“害人害己，毁人害己”。
可卡因最糟糕的是它欺骗了我们的大脑，让我们感到快乐。不幸的是，我们目前对这种药物的治疗计划是有限的。有些瘾君子即使成功戒毒，以后也很容易复吸。
这个团队使用了一个聪明的方法来解决可卡因滥用的问题。
首先，他们发现一种叫做丁酰胆碱酯酶(BChE)的分子可以降解可卡因。也就是说，这种酶可以在药物作用于人体之前破坏药物分子。
但这种酶也有一个缺陷，——，半衰期很短。如果通过普通注射进入人体，很快就会被代谢掉。因此，其实际应用价值受到限制。
这是这个研究团队的创新之处。他们用CRISPR基因编辑方法表达了这种可以破坏皮肤干细胞中可卡因的酶。后来，他们用这些干细胞培养皮肤，然后将皮肤移植到小鼠体内。
发现皮肤移植后小鼠体内的可卡因水平明显下降。可能是因为药物对这些小鼠的影响较小，它们对药物的需求低于对照组。
更重要的是，这种疗法不仅长期有效，而且非常安全。研究人员说，皮肤移植8周后，小鼠体内BChE的表达水平仍然很高，表明可卡因分子可以长期降解。皮肤移植本身就是一个已经用了几十年的技术，经常用于烧伤患者，风险可控。
研究人员表示，一些小鼠在接受治疗后已经健康生活了12个月。对于老鼠的寿命来说，这是一段很长的时间。
“我们的研究表明，转基因皮肤干细胞的移植有望长期在体内带来活性可卡因水解酶，”研究人员说。“综合来看，我们的结果表明，基于皮肤的基因疗法有望成为治疗可卡因滥用的一种安全、有效和低成本的疗法。”
近年来，基因治疗取得了一系列突破，一些抗癌疗法已经获得FDA批准。我们期待未来有更多的基因疗法问世，为更多的健康问题带来新的解决方案。
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参考资料：
[1]李等，(2018)基因组编辑的皮肤表皮干细胞保护小鼠免受可卡因寻求行为和可卡因过量的影响，自然生物医学工程，DOI:
[2]通过皮肤的基因治疗保护小鼠免受致命可卡因剂量的伤害，2018年9月17日检索，来自