2月23日，武田（Takeda）与Code Biotherapeutics（Code Bio）达成合作和选择权协议。双方将共同开发一种基于Code Bio的3DNA非病毒基因药物递送平台，用于设计和开发罕见病适应症的基因疗法。武田将利用Code Bio的专有技术，设计和开发针对肝脏和中枢神经系统罕见病项目的基因疗法。本次合作预计总交易价值高达20亿美元。
合作过程中，武田和Code Bio将共同开发一种利用Code Bio的3DNA平台，结合武田的肝脏罕见病项目的靶向基因疗法。同时，双方还将进行中枢神经系统罕见病项目的额外研究。武田有权对四个项目的独家许可行使选择权。
根据协议条款，Code Bio将获得前期、近期里程碑和研究资金付款。未来，双方将合作开展研究活动，直至候选药物的筛选。Code Bio的3DNA非病毒基因药物递送平台旨在克服其他基因药物递送途径的关键限制，充分释放基因药物的潜力。
3DNA平台的多价合成设计能够实现细胞特异性靶向、大型遗传有效载荷的递送和重复给药的潜力。广泛的临床前数据已经证明，靶向制剂在将遗传物质递送到靶细胞和组织方面具有高度特异性和有效性，没有证据表明脱靶效应或所见平台相关的安全性问题。
参考资料：[1] Code Biotherapeutics与武田达成合作，共同开发3DNA非病毒基因药物递送平台。