在评价临床试验的疗效时，常用的假设检验有非劣效性试验、等效性试验和优越性试验。
非劣效性试验是检查一种药物是否不劣于另一种药物的试验，多用于具有客观疗效指标的临床研究，如抗菌药物的临床终点、心血管治疗中的不良事件、肿瘤治疗中的死亡或进展等。非劣效性检验的原假设是，试验药物(T)的总体疗效比对照药物(C)差，且差为负值-(非劣效阈值)或更小；另一种假设是，试验药物的总体疗效优于对照药物，或虽差于对照药物，但差异大于-。拒绝原来的假设，可以得出实验药物不劣于对照药物的结论。
等效性试验是检查一种药物的疗效是否与另一种药物的疗效“相等”的试验(实际上，差异不超过规定的阈值)。比如研究仿制药与原研药疗效是否“相等”，小剂量代替大剂量的疗效是否“相等”，短疗程代替长疗程的疗效是否“相等”。原假设是总体参数之差超过或等于某研究者指定的等价边界值，替代假设是总体参数之差小于该研究者指定的等价边界值。为了解释“等价”，需要同时进行两个非劣效性检验，分别推导。只有当实验药物不劣于对照药物，对照药物不劣于实验药物时，才能得出两种药物“等效”的结论。
药效试验是检查一种药物是否优于另一种药物的试验。一般来说，疗效检验常用于安慰剂对照试验。药效试验最初的假设是，受试药物(T)的总体疗效与对照药物(C)相当，或者受试药物劣于对照药物；另一种假设是，试验药物的总体疗效优于对照药物。拒绝原来的假设，可以得出实验药物优于对照药物的结论。
优效、等效和非劣效试验示意图
以上三种检验是临床研究中常见的研究假设，其中非劣效性检验应用最为广泛。在临床研究的具体应用中，研究者应明确三种检验之间的差异，并结合自身的研究设计和研究目的，选择正确的检验方法和相应的统计分析技术，从而获得合理的统计推断和研究结论。
作者：金慧明杜/郑州大学公共卫生学院
