今天，Regenxbio宣布了用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的基因疗法RGX-314的一期临床试验的中期数据。
AMD被认为是不可治愈的，目前可用的治疗方法包括针对VEGF(血管内皮生长因子)的眼内注射药物(如Regeneron的Eylea和Roche的Avastin和Lucentis)。VEGF是一种刺激血管生长的蛋白质。这些药物可以防止眼部渗漏血管的生长，因为这些血管的生长会造成湿性AMD的特征性疤痕，光感受器的死亡，最终导致视力下降。虽然这些注射是治疗湿性AMD的有效方法，但是定期的眼内注射会给患者的生活带来困扰。他们迫切需要更方便有效的治疗来改善病情。
Regenxbio带来的一次性基因疗法RGX-314有望为AMD患者带来全新的治疗体验。RGX-314利用腺相关病毒提供可以中和VEGF活性的基因编码蛋白，旨在对抗眼部新血管形成导致的视力下降，从而减少眼内注射抗VEGF药物的需要。在1期研究中，18名患者被分为三组，接受三种不同剂量的基因治疗。这些患者有频繁使用抗VEGF药物的历史，他们对这些治疗有反应。三组患者分别接受3 10 9、1 10 10和6 10 10基因组拷贝/眼。
结果表明，基因治疗RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受性良好的，在所有三个组中蛋白的表达水平都是剂量依赖性的，抗VEGF药物的注射也是剂量依赖性的。最低剂量组的平均蛋白质水平为2.4 ng/ml，而较高剂量组的平均蛋白质水平分别为12.8和160.2 ng/ml。接受最高剂量的三名患者(50%)在治疗后6个月内不再需要注射抗VEGF药物。与治疗前最后一次注射抗VEGF药物相比，该组患者治疗后抗VEGF药物的注射率下降了53%。
Regenxbio总裁兼首席执行官Kenneth Mills先生表示：“我们对RGX-314的积极中期数据和NAV基因疗法一次性治疗湿性AMD的潜力感到鼓舞，特别是因为这是一个具有重大治疗负担的非罕见患者群体。“Regenxbio期待应用我们从这次试验中学到的知识，将RGX-314的临床项目扩展到二期试验，并尽快将这种新疗法带给患者。”
我们期待这种新疗法能尽快让AMD患者受益！
参考数据
[1] Regenxbio的湿性AMD基因疗法在1期显示出前景。检索于2018年8月8日，来自
[2] REGENXBIO。检索于2018年8月8日，来自
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