【2018.5.24/研发NEWS】他法米地斯，辉瑞新药，被公认为突破性疗法；赛诺菲新药Zynquista的上市申请被受理；Xi安让桑治疗精神分裂症的长效注射剂善得定在国内获批；天药业股份有限公司甲泼尼龙片获美国批准；李氏大制药公司的抗癌药“格玛蒂康”获批临床…
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辉瑞新药tafamidis获突破性疗法认定 治疗罕见心肌病
24日，辉瑞公司宣布，新药tafamidis已被FDA认定为治疗甲状腺素诱发心肌病患者的突破性疗法。2017年5月，美国FDA发布了他法胺的快速通道资格。2018年3月，日本厚生劳动省授予tafa midis saki gake资格。
bluebird基因疗法Lenti-D获突破性疗法认定
蓝鸟生物今天宣布，FDA授予其基因疗法Lenti-D突破疗法，用于治疗大脑肾上腺脑白质营养不良。Lenti-D将正常的ABCD1基因转移到患者自身的干细胞中，帮助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效降解超长链脂肪酸，抑制CALD引起的神经退行性症状。
双鹭药业伊匹单抗获临床试验批件
23日晚间，双鹭药业发布公告称，近日收到国家美国食品药品监督管理局批准颁发的重组人抗CTLA-4单克隆抗体注射液(Epimab)临床试验批准文件。
第一个吃到“螃蟹” 南京新百60亿拿下重磅抗癌药Provenge
5月23日晚间，南京新百发布公告称，公司发行股份收购石鼎港并募集配套资金获得证监会上市公司并购重组审核委员会审核通过。意味着美国FDA批准的第一个细胞免疫治疗药物Provenge将正式被南京新百收藏。
治疗1型糖尿病 赛诺菲新药Zynquista上市申请获受理
近日，FDA宣布已接受赛诺菲对Zynquista的新药申请。如果获得批准，口服Zynquista将与胰岛素治疗结合使用，以改善1型糖尿病成年患者的血糖控制。Zynquista是一种小分子口服SGLT-1和SGLT-2双重抑制剂，由赛诺菲与Lexicon Pharmaceuticals合作开发。
FDA警告：Keytruda和Tecentriq疗效并不优于化疗
而默沙东罗氏的重免疫治疗抗癌药Keytruda和Tecentriq都取得了不错的效果。然而，日前有报道称，在某些情况下，PD-1抑制剂的使用可能会威胁到肿瘤患者的生存机会。
西安杨森精神分裂症药物长效针剂善妥达在华获批
据Xi安让桑微信官方账号今日发布的消息，国家医药产品管理局正式批准用于治疗精神分裂症的长效注射剂善得定帕潘立酮注射液(3个月剂型)在国内上市。
重磅！李氏大药厂抗癌药「吉马替康」获批临床
香港上市公司李氏药业宣布，于2018年5月7日获得中国国家食品药品监督管理局批准，开展吉西他滨(一种新型口服亲脂性喜树碱)临床试验。
天药股份甲泼尼龙片获美国ANDA批准
近日，天津天药药业股份有限公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)的通知，公司向美国FDA申报的甲泼尼龙片新药简要申请已获批准。
MimiVax恶性胶质瘤疫苗SurVaxM II期研究结果积极
最近，MIMIVAX宣布了SurVaxM治疗新诊断的恶性胶质瘤(nGBM)的多中心II期研究的积极中期结果。这些有希望的中期结果将支持SurVaxM联合标准疗法作为恶性胶质瘤潜在疗法的发展。
告别结肠癌耐药 新型疗法有望显著改善预后
最近，研究人员发现了结肠癌对现有药物产生耐药性的原因，并为改善结肠癌的治疗带来了新的见解。已经发现结肠癌由两种不同的细胞类型组成。一种细胞类型被杀死后，另一种细胞可以被替代，同时针对两种细胞类型的联合治疗可能对治疗肿瘤更有效。
减少术后疼痛 曲马多静脉注射剂表现突出
Avenue Therapeutics的曲马多静脉注射的第一个关键3期临床试验达到了主要终点。与安慰剂相比，在术后经历中度至重度疼痛的患者中，48小时总疼痛强度差异显著改善。
新发现！Cell揭示：HIV选择休眠的秘密
艾滋病病毒会将遗传物质插入被感染T细胞的DNA中，形成一个“病毒库”，以休眠状态长期存在于患者体内。科学家找到了决定艾滋病病毒本身保持活跃还是休眠的分子机制，有望让病毒“永远不醒”。
Nature子刊：揭秘乳腺癌躲避治疗的“冬眠”机制
科学家此前已经确定了乳腺癌细胞会潜伏在身体其他部位，并在几年后重新出现的机制。昨天发表的一项新研究表明，在人体细胞和活体小鼠的实验中，通过药物或基因操纵破坏这一机制，会使癌细胞瘫痪，抑制其扩散能力。
JAMA：结直肠癌随访频率高低真的有别吗？
张兆志博士等人发现，早中期结直肠癌患者治疗后，高频随访监测与低频随访监测相比，并不能帮助更早地发现肿瘤复发，也不能提高患者的总体生存率。
JNeurosci：新方法实现个性化治疗性脑部刺
一项对植入电极的癫痫患者的研究发现了一种前所未有的由电刺激引起的大脑活动变化现象，这有可能改善用于治疗精神疾病的无创刺激方法。
科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病
研究人员设计了一种RNA指导的CRISPR/Cas9，以靶向HIV-1调控基因tat和rev，其中指导的RNA(gRNA)都是基于CRISPR的特定设计，其靶向序列在六种主要的HIV-1亚型中是保守的。
研究人员推动三阴性乳腺癌个性化治疗
梅奥诊所的研究人员发现，FDA批准的一种治疗骨骼发育不良综合征的药物可能能够治疗三阴性乳腺癌，这是最恶性和致命的乳腺癌类型。
治疗房颤哪家强 美国心律学最大规模试验引争议
在美国心脏节律学会年度科学会议上报告的CABANA研究结果显示，射频消融组在减少复合终点方面并不优于药物治疗。根据意向性分析原则，消融组(8%)和药物组(9.2%)的主要终点无显著差异(HR=0.86)。