中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，武田制药（Takeda Pharma）的抗病毒药物maribavir已在中国获得临床试验默示许可，用于治疗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病。maribavir属于名为苯并咪唑核苷的一类药物，是一种口服可生物利用的抗病毒疗法，目前正处于III期临床开发。
针对CMV感染的临床治疗，现有药物如更昔洛韦（valganciclovir）等已经取得了一定的成果，但仍存在一定的副作用和耐药性问题。而maribavir作为一种新型的抗病毒药物，具有靶向抑制CMV的UL97蛋白激酶的潜力，从而影响CMV复制的几个关键过程，如病毒DNA复制、病毒基因表达、衣壳化以及成熟衣壳从受感染细胞的细胞核中逃逸。
虽然maribavir尚未获得任何国家批准，但在美国和欧盟，maribavir已被授予用于高危患者群体治疗临床严重CMV病毒血症以及用于免疫受损患者治疗CMV疾病的孤儿药地位。在美国，maribavir还被授予了治疗移植受者CMV感染的突破性药物资格（BTD）。
目前，武田制药正在开展两项全球性III期临床试验（NCT02927067，NCT02931539），以评估maribavir在移植后CMV感染治疗方面的疗效。其中一项II期临床试验在120例年龄≥12岁、对标准CMV药物治疗无效或耐药的移植受者中开展，这些患者分配至3种剂量maribavir（400mg、800mg、120mg；每日口服2次）治疗24周。结果显示，有67%的患者在启动治疗6周内血浆中没有可检测到的CMV DNA。另一项II期临床试验在159例年龄≥18岁、存在CMV再激活的移植受者中开展，这些患者分配至3种剂量maribavir（400mg、800mg、1200mg；每日口服2次）或缬更昔洛韦（900mg，每日2次治疗1-3周，第3周后每日一次）。结果显示，maribavir治疗组（所有剂量）有62%的患者在治疗3周内实现血浆中没有可检测到的CMV DNA，缬更昔洛韦治疗组为56%（风险比=1.12；95%CI:0.84-1.49）；在第6周，maribavir治疗组有79%的患者实现血浆中没有可检测到的CMV DNA、缬更昔洛韦治疗组为67%（风险比=1.20；95%CI:0.95-1.51）。
CMV是一种常见的病毒，可感染所有年龄段的人群。到40岁时，超过一半的成年人已经感染CMV，大多数没有相关症状和体征。然而，在免疫力低下（包括器官或干细胞移植受者）的人群中，CMV感染是一种严重的临床并发症，可导致组织侵入性疾病，并最终致命。现有的抗病毒疗法可用于治疗CMV，但这些疗法可能因副作用和/或耐药性而应用受限。