近期，葛兰素公司从Tesaro公司收购的PARP抑制剂niraparib（商品名Zejula）开始了一个GBM的0期临床试验。该试验旨在招募42名GBM患者，分为两组。第一组为未经治疗的有IDH1变异和ATRX缺失患者，第二组为复发患者但无变异要求。
在手术前，患者需每日使用四次300毫克Zejula。若患者在手术过程中发现肿瘤组织药物达到可能产生疗效有效浓度的患者，则进入试验的延展期，与放疗联用作为术后疗法。对于那些肿瘤药物暴露较低的患者，则可及时退出试验，另谋生路。
药源解析领域，通常在药物上市前，需要进行三期临床试验。在加速审批制度出现之前，实际上只有三期临床才是真正的大考。一、二期的临床试验主要目的是排除三期临床成功率较低的药物，尤其是耐受性较差药物。
2006年，FDA出台了一个0期临床指导原则，主要是因为当时新药产出处于历史低点，FDA希望通过这个政策提高新药上市效率。当时，0期临床建议使用治疗剂量1%左右的所谓微剂量，因此对药物生产要求较低，患者受伤害风险也较小，临床前数据可以适当放松。
如果药物首次在患者使用产生预期的靶点活性，则进入传统的临床开发，否则可以及时止损。例如，艾伯维的PARP抑制剂Veliparib成为第一个吃螃蟹的药，完成了第一个肿瘤药物0期临床，结果发现低于治疗剂量的Veliparib显著抑制肿瘤PARP活性。
然而，尽管Veliparib在PARP领域的竞争中取得了成功，但其开发进程似乎并未受到很大影响。尽管有了人体的药理数据增加了前进信心，但在PARP领域的竞争一直处于落后位置。
尽管如此，GBM这种高难肿瘤面临着大量新机理药物选择困难，因此0期临床仍然是一个重要的筛选机制。GBM药物需要进入中枢，但多数抗体甚至小分子抗癌药都无法做到。此外，GBM是一个高度异质性肿瘤，说不清楚谁是贼头，因此可能需要非靶向疗法。
GBM临床开发过程相当困难，PFS、ORR等终点与OS相关性极差，增加三期临床失败的风险。虽然很多新机理药物可能在GBM中有效，但选拔机制却不健全，加上GBM发病率并不高，如果患者没有足够信心受益也不愿参加临床试验，更放慢了新药选拔速度。
这与2006年制药业遇到希望之星很多、真正球星很少的整体情况类似。总之，0期临床试验在GBM这种高难度肿瘤中仍然是一个重要的筛选机制。