上周，FDA颁发了14个孤儿药资格，Tetra Bio-Pharma的小分子药物获得了两个孤儿药资格，GM1神经节苷脂的Passage Bio基因治疗入围。本文药明康德内容团队邀请大家关注这些热门疗法。
药物:Lonapegsomatropin(TransCon hGH)
研发企业:Ascendis Pharma
治疗疾病:生长激素缺乏症(GHD)
简介:TransCon hGH是生长激素(hGH:人生长激素)的长效前体药物，尚处于研究阶段。它正被开发成一种每周一次的生长激素缺乏症治疗药物。TransCon hGH的作用机制与每天施用一次的hGH疗法相同，即它释放相同的生长激素分子生长激素。该公司的TransCon平台是一项创新技术，用于开发优化治疗效果的新疗法，包括疗效、安全性和给药频率。目前，在美国或欧洲市场上没有批准的长效生长激素疗法。TransCon hGH于2019年10月从欧盟委员会(EC)获得了治疗GHD的欧洲孤儿药物认证。
药物:消旋卡多曲
研发企业:RNR生物医学
治疗疾病:微绒毛包涵体疾病
简介:微绒毛包涵体病是一种以慢性、水样、危及生命的腹泻为特征的疾病，通常从出生后数小时至数天开始。这种疾病会阻止食物在消化过程中吸收营养，导致营养不良和脱水。消旋卡多曲是一种脑啡肽酶抑制剂，能选择性、可逆性地抑制脑啡肽酶，保护内源性脑啡肽不被降解，延长消化道内源性脑啡肽的生理活性，减少水和电解质的过度分泌。
药物:PPP003(HU308)
研发企业:Tetra生物制药公司
治疗疾病:增生性玻璃体视网膜病变的预防(PVR)
简介:增生性玻璃体视网膜病变是一种威胁视力的疾病。约10%的患者曾接受过修复性原发性视网膜脱离手术，约50%的患者有开放性眼外伤。PVR的实验模型研究表明，合成大麻素PPP003可以通过激活2型大麻素受体来预防这种疾病。
药物:PPP004(THC-CBD)
研发企业:Tetra生物制药公司
治疗疾病:大疱性表皮松解症(EB)
简介:大疱性表皮松解症是一组罕见的疾病，引起皮肤脆性和起泡，并伴有明显的疼痛，会降低患者的生活质量。PPP004是一种外用乳膏，含有比例为1:1的合成大麻素-9四氢大麻酚(THC)和大麻二酚(CBD)。计划用于EB疼痛和瘙痒管理。目前该药的临床前研究已经完成，即将开始人体临床试验。
药物:Pozelimab
研发企业:再生龙(再生龙)
治疗疾病:CD55-缺陷性蛋白丢失性肠病
简介:Pozelimab是一种研究型全人单克隆抗体，由Regeneron公司专有的VelocImmune技术发明。其目的是通过结合补体因子C5来阻断补体信号途径。它还可以防止导致阵发性睡眠性血红蛋白尿症和其他疾病症状的红细胞破坏(溶血)。
药物:多巴酚丁胺
研发企业:马丁制药公司
治疗疾病:除癌症外的各种原因引起的腹水。
简介:多巴酚丁胺是一种多巴胺受体激动剂。多巴胺是一种神经递质，负责在大脑和身体的不同神经细胞之间发送信息。多年的研究主要确定了它与帕金森病、药物成瘾、心境障碍的关系。
药物:萨尔塔特
研发企业:Clarity制药公司
治疗疾病:神经母细胞瘤
简介:神经母细胞瘤(NB)是一种常见的周围神经系统恶性肿瘤。起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，可发生于肾上腺和交感神经部分，包括颅内、眼眶、胸腔、腹腔和盆腔等。NB多发生于婴幼儿，2岁以下病例占60%，10岁前占96%。临床表现差异较大，1岁以下患儿肿瘤有自行消退的趋势。SARTATE靶向sstr2(表达生长抑素受体2型)，可与铜放射性核素配对。临床前研究表明效果良好。该公司目前正在对高危神经母细胞瘤儿童进行1/2a期成像试验。
药物:一氧化碳(iCO)
研发企业:保护者
治疗疾病:在接受肺或心脏移植的患者中预防接受肺或心肺移植的移植受体的原发性移植物功能障碍
简介:原发性移植物功能障碍(DGF)会显著增加急性和慢性器官衰竭的风险。一氧化碳用于DGF可以降低心脏死亡(DCD)后供体和扩展标准供体(ECD)的移植物失败率，并改善移植物功能。官网显示该药正在进行2b/3期临床研究。
药物: Sintilimab
研发企业:创新生物制品
治疗疾病:食管癌
简介: Cindilizumab是一种PD-1单克隆抗体，于2018年12月由中国国家医药产品监督管理局(NMPA)批准用于治疗复发性/难治性经典型霍奇金淋巴瘤。今年3月，欧洲EMA和美国FDA分别授予Cindilizumab外周T细胞淋巴瘤和T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。信达正在进行一项随机、双盲、全球多中心3期临床研究(ORIENT-15 ),以评估辛地利珠单抗或安慰剂联合化疗作为不可切除、局部晚期复发或转移性食管鳞状细胞癌的一线治疗的有效性和安全性。
药物:单克隆抗IL-7R抗体
研发企业:Allterum治疗公司
治疗疾病:急性淋巴细胞白血病(ALL)
简介:急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓中异常增殖的恶性肿瘤疾病。Allterum Therapeutics正在为患有复发性或难治性T细胞ALL的儿科患者开发靶向治疗。
药物:RRx-001
研发企业:震中
治疗疾病:预防急性辐射综合症
00-简介:RRx-001是下一代小分子抗癌免疫治疗药物，下调CD47/SIRP轴，使肿瘤微环境中的TAMs等免疫抑制细胞转化为免疫刺激表型。RRx-001设计用于单一疗法或与化疗、放疗或免疫疗法联合使用。该药还获得了FDA授予的治疗小细胞肺癌、神经内分泌癌、胶质母细胞瘤的孤儿药资格，EMA授予的治疗小细胞肺癌的孤儿药资格。
药物:近红外单胺氧化酶抑制剂(氯嘌呤和菁染料MHI-148的组合)
研发机构:南加州大学
治疗疾病:神经胶质瘤
简介:单胺氧化酶可分解脑内多巴胺、去甲肾上腺素、血清素等神经递质。研究发现，这三种神经递质的低水平与抑郁和焦虑有关。单胺氧化酶抑制剂通过阻断单胺氧化酶的作用，可以提高这三种神经递质的浓度，缓解相关症状。MHI-148是一种近红外荧光染料，具有良好的组织渗透性，可用于肿瘤成像研究。
药物:非复制型重组腺相关病毒hu68的血清型载体，含有编码半乳糖苷酶1酶的人GLB1转基因
研发企业:文章简介
治疗疾病:GM1神经节苷脂疾病
简介:GM1神经节苷脂沉积症是一种罕见的危及生命的隐性单基因溶酶体贮积病，由溶酶体酶-半乳糖苷酶(GLB1)失活和突变引起，可导致中枢神经系统和外周组织进行性损害。目前，还没有批准缓解该疾病的治疗方法。Passage Bio为其基因治疗候选药物选择合适的AAV载体和给药途径，可降低细胞毒性，提高转导效率，降低中和抗体率。
药物:Bempegaldesleukin(NKTR-214)
研发企业:内克塔治疗公司
治疗疾病:IIB至IV期黑色素瘤
简介:Bempegaldesleukin是一种以CD122为靶点的IL-2通路激动剂，旨在刺激患者自身免疫系统对抗癌症。CD122又称为白细胞介素-2受体的亚单位，是一种关键的信号受体，可以增加效应T细胞的增殖。该药物治疗局部复发或转移性实体瘤的1期研究显示了抗肿瘤活性和良好的安全性和耐受性特征。Bempegaldesleukin的其他发展计划包括与其他检查点抑制剂、细胞疗法和疫苗的联合研究。
参考资料：
[1] Ascendis Pharma A/S在美国获得trans con hGH治疗生长激素缺乏症的孤儿药称号。检索于2020年4月18日，来自
[2]美国国家医学图书馆。检索于2020年4月18日，来自
[3] Tetra因其眼科临床项目获得FDA孤儿药称号。检索于2020年4月18日，来自
[4] Tetra获得第四个FDA孤儿药称号。检索于2020年4月18日，来自
[5] Regeneron公布了一种罕见血液疾病患者的抗C5抗体Pozelimab阳性Topline期数据。检索于2020年4月18日，来自
[6] Adisinsight。检索于2020年4月18日，来自
[7] Clarity制药管道。检索于2020年4月18日，来自
[8]保护者。检索于2020年4月18日，来自
[9]信达生物-PD-1单克隆抗体获得第三批治疗食管癌的孤儿药资格。检索于2020年4月18日，来自
[10]放射性疗法。检索于2020年4月18日，来自
[11]epicentrix管道。检索于2020年4月18日，来自
[12]药物。检索于2020年4月18日，来自
[13]通道生物管道。检索于2020年4月18日，来自
[14]内克塔尔治疗管道。检索于2020年4月18日，来自
原标题：孤儿药周刊| FDA颁发14个孤儿药资质！Regeneron和信达都在流行生物疗法的名单上。
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