罗氏控股的中外制药有限公司27日宣布，一项全球III期临床研究评估，依米珠单抗(ACE910)在预防甲型血友病患者方面已达到主要终点。该试验被评估用于12岁以上的患者。
与未接受预防性治疗的患者相比，接受每周一次依米珠单抗预防性治疗的患者的出血次数明显减少。该研究也符合所有次要终点。依米珠单抗最常见的不良事件是注射部位反应，这与以前的研究一致。
“这一结果表明，emmizumab可能是治疗a型血友病的一项转型进展。我们致力于尽快在全球范围内提供emizzumab作为一流的生物制剂，特别是针对那些治疗选择较少的患者。”中外药企总裁兼首席运营官大朗小林在一份声明中说。
两名患者出现血栓栓塞事件，另外两名患者出现血栓性微血管病(TMA)。所有血栓栓塞事件和TMA的共同点是，它们发生在使用依米珠单抗预防的患者身上。该公司在一份新闻稿中说，血栓栓塞事件的患者不需要抗凝治疗，而两种TMA的病例都已完全消退。
依米珠单抗是一种研究型双特异性单克隆抗体，由中外制药公司采用专有抗体工程技术研发而成。该药物旨在结合因子1Xa和因子x，并促进因子IXa和因子x之间的相互作用。
因此，emmizumab有助于血友病A患者的因子VIII的功能，尤其是缺乏或具有削弱凝血功能的因子III11，2。
2015年，美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予这种双特异性单克隆抗体突破性疗法，用于使用因子VIII抑制剂对12岁或以上的甲型血友病患者进行预防性治疗。
HAVEN 1是第一个全球III期研究，其中109名12岁或以上的血友病A患者受到因子VIII的抑制，此前接受过间歇性或预防性治疗。该研究的主要终点是与无预防相比，一段时间内依米珠单抗的出血次数。次要终点包括所有出血率、关节出血率、自发性出血率、目标关节出血率、健康相关生活质量/健康状况、患者及其既往预防计划和安全性。
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