2021年10月8日，ChemoCentryx宣布，美国FDA已批准Tavneos(avacopan)上市，这是一种口服选择性补体5a(C5a)受体抑制剂，用于与标准疗法结合，辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞质自身抗体(ANCA)相关的血管炎：显微血管炎(MPA)和肉芽肿伴血管炎(GPA)。ANCA相关血管炎是一种罕见而严重的自身免疫性肾病，其医疗需求很高。根据新闻稿，这是十年来FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，也是FDA批准的第一个口服补体C5a受体抑制剂。
ANCA相关性血管炎是一种由于C5a补体通路过度激活而导致的系统性疾病，C5a补体通路进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏，可导致器官损伤和衰竭。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂(环磷酰胺或利妥昔单抗)联合长期每日糖皮质激素给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染而死亡。
Avacopan能准确阻断中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞被C5a激活，减轻炎症损伤。
这一批准得到了关键的3期试验的积极结果的支持。来自331例多血管炎和多血管炎肉芽肿患者的数据显示，根据伯明翰血管炎活动评分(BVAS)，在治疗的第52周，阿伐可潘组的缓解率优于标准治疗组。
在治疗的第52周，avacopan组的缓解率优于标准治疗组(来源：参考文献[2])
具体而言，在治疗的第52周，阿伐可潘组有65.7%的患者观察到持续缓解，而对照组为54.9%(非劣效性；P=0.007)。
在安全性方面，接受avacopan治疗的患者中有37.3%，接受对照药物治疗的患者中有39.0%出现严重不良事件(不包括血管炎的加重)。
参考资料：
[1] ChemoCentryx宣布FDA批准Tavneos(ava copan)用于ANCA相关性血管炎。检索于2021年10月8日，来自
[2] Avacopan用于治疗ANCA相关血管炎。(2021).新英格兰医学杂志，384(21)，e81。
(原文已删除)
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