Forma Therapeutics公司今日宣布，其在研异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂olutasidenib，在一项注册性2期临床试验的中期分析中获得积极顶线数据。Olutasidenib单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的耐受性良好，主要疗效终点复合完全缓解率为33.3%，其中完全缓解率（CR）为30%，完全缓解伴部分血液学恢复率（CRh）为3%。
IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，它的活性可促进血液恶性肿瘤和实体瘤的发生。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。
Olutasidenib是一种口服、强效、小分子在研药物，旨在选择性结合并抑制突变的IDH1酶。这种靶向治疗有可能通过降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常的细胞分化而提供治疗益处。Forma目前正在一项针对复发/难治性AML的注册性2期临床试验和一项针对神经胶质瘤和其他实体瘤的探索性1期临床试验中评估olutasidenib。
这项关键性2期临床试验的疗效可评估患者群包括123名R/R AML患者，在中期数据分析前至少接受了6个月olutasidenib的治疗。除了达到33.3%的复合完全缓解率以外，一项敏感性分析（sensitivity analysis）显示，CR/CRh的中位持续时间为13.8个月。
参考资料：
[1] Forma Therapeutics Announces Positive Top-Line Olutasidenib Data From A Planned Interim Analysis Of A Registrational Phase 2 Clinical Trial In Acute Myeloid Leukemia (AML). Retrieved October 26, 2020, from