肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），又称渐冻症，是一种非常罕见的神经退行性疾病。在过去许多年中这一疾病一直缺乏有效药物疗法。科研人员近年来一直致力于为这一疾病领域添加新的疗法选择。最近，法国医药公司AB Science公布了其药物masitinib治疗（ALS）的临床III期研究利好数据。
数据显示，当masitinib与此前市面上唯一获批的ALS药物——赛诺菲公司的Rilutek——联用时，患者病情进程比单独使用 Rilutek 减缓了27%左右。除了患者在治疗后48周随访期的病情减缓以外，该药物还能够延长患者的无进展生存期。这一结果也与此前masitinib的研究数据保持一致。公司目前正计划向欧盟 EMA 提交有条件批准的申请。
但是，这一利好消息的公布并未引起投资者的热烈回应。而就在一天前，欧盟医药管理部门刚刚拒绝了该药物的另一项用于治疗罕见病静止性系统性肥大细胞增多症的申请。
事实上，AB Science公司开发masitinib的过程可以用命途多舛来形容。此前欧盟管理者层先后否决了该药物治疗胰腺癌和胃肠道间质瘤的上市申请。此外，masitinib此前一直被用于治疗患有肥大细胞瘤的动物。AB Science公司坚信可以将其应用到人类的某些适应症中，但是就近年来的努力结果来看几无收效。
除了继续在ALS领域发力外，AB Science还表示将会要求欧盟管理人员重新审查关于masitinib治疗静止性系统性肥大细胞增多症的申请。
近年来，社会对于ALS患者有了更多的关注。得益于医药管理部门的一些政策性支持，许多ALS药物研发已经走上了快车道。最近FDA就批准了Mitsubishi Tanabe Pharma开发的Radicava上市。这一药物预计将于今年8月份上市。此外，考虑到ALS药物疗法极度匮乏，FDA还考虑进一步降低对该类疗法的数据阈值用于改变目前的状况。
Masitinib是一种靶向CSF1R的口服酪氨酸激酶抑制剂。研究人员认为这种药物能够保护神经元不受功能异常的小神经胶质细胞引发的神经退行性进程影响并降低患者病灶部位的炎症。目前，AB Science公司还在就masitinib治疗阿尔兹海默症、多发性硬化症、哮喘、风湿性关节炎以及多种肿瘤等适应症展开进一步研究。