2021年11月4日，博雅辑因将在第63届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式报告其关于造血干细胞的两项研究。这两项研究旨在揭示新的表面标志物，用于支持长期造血干细胞重建，并探索微管聚合抑制对造血干细胞归巢和植入的促进功能。
第一项研究显示，CD66e是一种有效的功能性造血干细胞生物标志物，可用于支持长期造血干细胞高效鉴别和重建。CD66e的表达模式在不同类型的造血干细胞中具有显著差异，可以用于区分不同的造血干细胞亚群，并预测其功能状态。
第二项研究则证明了短期的微管聚合抑制能够促进造血干细胞的归巢和植入。通过基因编辑技术，研究者成功抑制了微管聚合酶，进而促进了造血干细胞向内生长。微管聚合抑制可以改善造血干细胞的形态和功能，为造血干细胞移植提供更为理想的供体细胞。
这两项研究成果有望被应用于造血干细胞基因疗法的开发和造血干细胞移植的临床应用。博雅辑因的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01正在中国开展I期临床研究，针对输血依赖型β地中海贫血患者的基因编辑造血干细胞研究产品。ET-01是一种CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干细胞注射液，通过对患者自体的造血干细胞进行基因修饰，并重新注入患者体内以治疗疾病。
博雅辑因CEO魏东博士表示：“基因编辑作为一项平台技术，可以与包括造血干细胞移植在内的多种治疗方式结合，开发出创新疗法。”魏文胜博士补充道：“在细胞疗法中对细胞内的特定基因进行编辑，有望帮助患者摆脱长期乃至终身治疗，并带来治愈顽疾的希望。”
关于博雅辑因，这是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。目前，博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，以及致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。
“针对造血干细胞的研究成果将帮助我们进一步拓展基因编辑造血干细胞移植治疗的潜力。”魏东博士表示，“基于对造血干细胞的深入研究和不断提升的基因编辑技术转化能力，我们期望能够让现有的变革型疗法平台再上一个新台阶，以帮助更多患有严重疾病的患者。”