诺华跟吉利德的两种自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法上市已有一年多，然而近期数据显现，那两款产物第一年的累计支出不到2.5亿美元。为了晋升欧洲市场销量，诺华日前正专注于降低其CAR-T肿瘤医治的制造本钱，并正在欧洲地区奉行其CAR-T疗法药物Kymriah（tisagenlecleucel），摸索若何将该疗法更好天奉行给晚期白血病患者的方式。另外，诺华借默示，正在积极探索CAR-T疗法的替换解决方案，好比通用型CAR-T疗法。
现阶段，英国是欧洲第一个为患者供给CAR-T疗法的国度。英国国度医疗保障系统（NHS）上周公布，将经由过程英国癌症药物基金会的方法向英国境内的患者供给Kymriah。另外，诺华也与欧盟其他国度正在进行谈判，该公司欧洲细胞跟基因治疗负责人Emanuele Ostuni默示，“与欧洲各个机构的会谈是存在建设性的，医疗机构跟处方者也很愿望将这类医治方式带给患者。”
正在英国，Kymriah单一剂量的价钱售价为28.2万英镑。Ostuni认为，“患者跟机构可以看到Kymriah所带来的医治收益，一旦他们认识到那一点，便完整可能接管如许的价钱。与患者所取得的医治收益比拟，Kymriah售价是公道的。欧洲各地域的卫生系统也正在筹备同意一些可以对患者发生极大医治影响的药物。”实际上，Kymriah正在英国的售价曾经给出了很多扣头，该药物正在美上市的标价为47.5万美元。
诺华肿瘤学首席执行官Liz Barrett正在早前的经济学家癌症战斗集会上默示，该公司正在对制药基础设施停止大批投资，以便可能让更多的患者接管到这类医治，重点对象是儿童跟青年急性淋巴细胞白血病患者。
Kymriah是一种基因改进的自体T细胞免疫疗法。每剂量的Kymriah是一种定制的医治方式，采取病人本人的T细胞制成。经由过程收罗病人的T细胞后将其送至出产中间，正在那里T细胞被基因改进，细胞中包括了一种含有特定蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，它可以指点T细胞对准并杀死概况有特定抗原（CD19）的白血病细胞。一旦细胞被改进，它们便会被注入到病人体内来杀死癌细胞。
CAR-T的工艺整体上可以分为基因载体的制备、T细胞的制备跟工艺的研讨战略那几个方面。基因载体的制备、T细胞的制备最紧张的无疑是实现cGMP级别的生产流程，此外产业化阶段大批的T细胞的制备、基因载体的纯化、CAR-T的活性的检测方面也面对着庞大的磨练。现阶段，诺华正在较大的制药中间去制造细胞，然后将它们运送到患者所在的医疗机构傍边。
Barrett默示，诺华公司正在追求将出产举措措施转移到更接近诊所的处所，以便可能放慢患者接管医治的服从。“咱们正在尽力树立新的技巧去攻破CAR-T制备上原有的阻碍，以便咱们可能更无效、高效天将其交付给响应的患者。”Barrett增补，诺华也正在存眷市面上现有的同种异体疗法，以肯定它们是否是CAR-Ts的可行替代品。
Allogene跟Cellectis公司配合协作的同种异体CAR-T疗法，也常被称为通用型CAR-T疗法。与平凡的CAR-T疗法分歧，通用型CAR-T疗法无需反复从患者体内提取免疫细胞、体外编纂跟改革、体外扩增、输注回患者体内这一繁复而耗时的进程。相反，通用型CAR-T疗法能事先正在安康捐献者中获得免疫细胞并停止制备。比及患者有需要时，可以随时利用，省去了漫长的制备跟运输进程，若是终极实验可能胜利，该疗法将可能极大降低医治本钱，加重患者承担。
Barrett默示，“诺华正在守候相关的同种异体疗法可否发生与曾经同意的CAR-Ts同等的医治成果。现阶段须要办理的问题是，须要取得患者所需的、足量的医治下相应率的细胞，诺华也正在全部欧洲规模内尽力树立周全的诊所收集跟安康体系笼罩，信任将来将可能供给给患者普遍的癌症细胞医治组合。”（新浪医药编译/范东东）
文章参考起源：
1、Novartis focusing on cutting CAR-T costs ahead of EU launches
2、Novartis’ CAR-T cancer drug available on NHS to young people
