维昇药业(VISEN Pharma)是一家专注于内分泌相关治疗领域的公司。Ascendis Pharma负责其旗下产品在大中华区的开发和推广,以帮助患有甲状旁腺功能减退症(HP)的成人患者。2020年4月19日,Ascendis Pharma公布了一项全球II期临床研究(PaTH Forward研究),旨在评估TransCon甲状旁腺素在HP患者中的安全性、耐受性和有效性。
在研究过程中,共有59名受试者参与,随机双盲地分为接受15、18或21微克/天的固定剂量TransCon甲状旁腺素或安慰剂治疗,持续4周。经过4周的治疗后,所有剂量组的TransCon甲状旁腺素均表现出良好的耐受性,未发生严重或重度不良事件。在4周固定剂量治疗期间,未发生受试者脱落现象。
根据该研究结果,TransCon甲状旁腺素可以替代常规治疗,实现活性维生素D停用和每天小于等于500 mg的钙补充。此外,TransCon甲状旁腺素还可减少尿钙排泄,降低血磷和钙磷乘积。在符合方案分析集中,第4周时每天21微克/天的剂量组和所有TransCon甲状旁腺素剂量组与安慰剂组相比在主要复合终点均表现出显著的统计学差异。
随着研究的推进,Ascendis Pharma计划在2020年第三季度报告开放性扩展阶段的六个月随访点的数据。Ascendis Pharma计划与全球监管机构合作,开展TransCon甲状旁腺素的下一步开发,并提交监管备案。预计在2020年第四季度,Ascendis Pharma将在北美、欧洲和亚洲启动一项全球III期临床试验。