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经过“冷静”试验冒进

2023-12-03 责任编辑:未填 浏览数:6 恩都医药招商网

核心提示:Marinus Pharmaceuticals 宣布其 GAGA 受体别构调控剂加奈索酮在一个结节性硬化症(TSC)患者群体中表现出显著的降低癫痫发作频率的效果。去年,加奈索酮在一个被称为CDKL5缺失症(CDD)的罕见癫痫病三期临床试验中取得了试验一级终点。三期临床试验的患者情况更加复杂,对药物疗效和耐受性的要求也更高。经过四周的治疗,患者的癫痫发作频率降低了16.6%,其中主要的单侧病灶亚型下降了25%,有30%的患者下降幅度超过了50%。为了验证其临床潜力,CALM(冷静)单臂二期临床试验招募了23

Marinus Pharmaceuticals 宣布其 GAGA 受体别构调控剂加奈索酮在一个结节性硬化症(TSC)患者群体中表现出显著的降低癫痫发作频率的效果。为了验证其临床潜力,CALM(冷静)单臂二期临床试验招募了23名对标准疗法耐药的 TSC 患者。经过四周的治疗,患者的癫痫发作频率降低了16.6%,其中主要的单侧病灶亚型下降了25%,有30%的患者下降幅度超过了50%。

加奈索酮是一种被称为神经活性甾体的药物,其与Sage的产后抑郁药物Zulresso的化学结构非常相似。加奈索酮主要通过与GABA-A受体的别构结合来增强GABA信号,并与其他传统的GABA别构调控剂的结合模式不同,对突触外GABA受体亚型也具有较高的选择性。GABA受体是中枢神经系统的主要抑制性受体,其功能下降可能导致中枢过度激活,从而引发多种疾病,如失眠和癫痫。

Zulresso主要用于治疗各种严重癫痫,尽管在临床实践中表现良好,但其疗效仍受到质疑。加奈索酮的药代性质较好,可以采用IV转口服的方式进行给药。去年,加奈索酮在一个被称为CDKL5缺失症(CDD)的罕见癫痫病三期临床试验中取得了试验一级终点。然而,由于试验的单臂设计,患者的数据存在较大偶然性。此外,还有17%的患者因无效退组或不良反应退组,这占总人数的17%。

尽管加奈索酮在CDD的成功部分归功于其对照组的表现优于历史对照,但这一现象并不罕见。在临床实践中,一个好药需要能够应对这些背景波动。三期临床试验的患者情况更加复杂,对药物疗效和耐受性的要求也更高。小公司对三期临床试验数据的需求比大药企更迫切,通常会冒更大的风险。因此,大药企可能会放弃一些产品,而小企业则可能会将它们推向市场。

然而,根据如此平庸的二期试验结果进入患者更加复杂、对照更加严格的三期试验总体上还是一个与虎谋皮的生意,失败风险非常大。

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