甲钴胺超高剂量制剂已被日本厚生劳动省批准为孤儿药,这为卫材公司的肌萎缩性侧索硬化(ALS)治疗研发奠定了基础。该药物旨在延缓ALS的疾病进展和功能损害,是一种顽固的、进行性的、神经退行性疾病,在日本约有10,000名患者。
基于JETALS的良好临床结果(日本超高剂量甲钴胺治疗ALS的早期试验),卫材公司已经开始了超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请(NDA),并计划在2023财年在日本提交NDA。该项目由德岛大学特聘教授Ryuji Kaji(首席研究员)和德岛大学生物医学研究生院神经学系教授Yuishin Izumi(协调研究员)组成的研究小组领导,是一项由研究者发起的旨在评估超高剂量甲钴胺对早发性ALS患者的疗效和安全性III期试验。
卫材公司将神经科学视为治疗重点领域,并致力于该领域的新药研发,以满足未被满足的医疗需求,并最终进一步为改善患者及其家属的利益做出贡献。该药物超高剂量治疗在日本尚未被广泛使用,因此,研究人员正在探索其有效性和安全性,并期望能够为患者提供更好的治疗选择。