日前，基因疗法公司FerGene公布，基因疗法nadofaragene firadenovec （rAd-IFN/Syn3），正在医治对卡介苗（BCG）相应欠安的晚期高等非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者的3期临床试验中，到达次要临床尽头。FerGene公司是由Ferring Pharmaceuticals跟黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）配合创立的基因疗法公司。Nadofaragene firadenovec最初由芬兰基因疗法公司FKD Therapies Oy开辟，Ferring Pharmaceuticals正在2018年与FKD Therapies Oy告竣协作共同开发这一基因疗法，而且将那一资产转给了FerGene公司。
膀胱癌是一种很罕见的癌症类型。正在寰球规模内，每一年也许有43万人被诊断出得了该疾病，使其成为寰球第九年夜罕见癌症。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但还没有分散至肌肉或其他组织中。BCG是医治那类患者的尺度疗法，虽然无效，可是60%接管BCG医治的患者终极会有复发的环境呈现。
Nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，须要每3个月经由过程导管灌注的方法，将含有干扰素-2b转基因的腺病毒载体递送至膀胱。当进入膀胱壁细胞后，经由过程转染膀胱内皮细胞，招致膀胱发生大批的干扰素-2b卵白，进而加强其抗肿瘤活性。这类全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工场，加强机体抵御癌症的自然防御能力。此前，美国FDA曾授予其快速通道资历，突破性疗法认定跟优先审评资历。
▲Nadofaragene firadenovec的疗效数据）
正在包括157名患者的3期临床试验中，53%的原位癌（CIS）患者（带有或没有带有高等Ta或T1乳头状癌），正在接管医治3个月后到达完全缓解（CR），正在接管医治12个月之后依然有24%的患者到达完全缓解。另外，正在高等Ta/T1乳头状癌患者中，73%的患者正在接管医治3个月后到达无高等复发生计（high-grade recurrence-free HGRF），正在接管医治12个月后，这些患者的HGRF生计比例为44%。
咱们对这些3期临床成果十分惬意。Nadofaragene firadenovec显示出优越的完全缓解率跟安全性，FKD Therapeis Oy公司的Nigel R. Parker博士道：这些数据是咱们向FDA递交的请求数据中的一部分。咱们等候与FDA继承协作，将这款翻新疗法带给对BCG相应缺乏的膀胱患者。
参考资料：
[1] FerGene Announces Pivotal Phase 3 Study of Nadofaragene Firadenovec Met Its Primary Endpoint With More Than Half of Patients With High-Grade Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (CISTa/T1) Achieving a Complete Response at Three Months. Retrieved December 6 2019 from