12月1驲，Vanda公布FDA同意Hetlioz (tasimelteon) 胶囊跟口服混悬液的上市请求，离别用于医治史密斯-马吉利综合征（SMS）成人跟儿童患者夜间就寝阻碍。Hetlioz是FDA同意的首个用于医治SMS的药物。此前，Hetlioz被FDA同意用于医治成人非24小时就寝醒觉阻碍。
Hetlioz是一组褪黑素受体激动剂，褪黑素是由脑松果体排泄的激素之一，排泄存在较着的昼夜节律，白日排泄受抑止，晚上排泄活泼，存在改良就寝作用。Hetlioz经由过程冲动SMS患者褪黑素受体，改良患者倒置的昼夜节律。
此次同意是基于一项针对SMS患者双盲、安慰剂对比穿插临床研讨（NCT 02231008），受试者离别接管Hetlioz（睡前1h服用）跟安慰剂医治4周后，停药1周，之后穿插用药。疗效比力尽头为就寝质量评分跟就寝时少。结果显示，Hetlioz组患者50%就寝质量最差夜晚均匀质量评分与安慰剂组有显著统计学差别。50%夜晚起码就寝工夫总时长数值上优于安慰剂组，但无显著性差别。
史密斯-马吉利综合征（SMS）是一种习见的由17p染色体少许缺失惹起的非遗传性神经发育异常疾病。其最罕见的症状是就寝阻碍，患者存在倒置的昼夜节律，夜晚难以入眠，严峻影响患者及家人的生涯。据估计，正在美国，约莫每15 000 -25 000患儿中便有1名受此疾病困扰。
Vanda总裁Mihael H.Polymeropoulos博士道，“谢谢SMS疾病患者及家人的共同和介入该研讨方案设计、履行的研究者跟工作人员，有了他们的尽力才得以使Hetlioz取得FDA的同意，咱们将继承致力于为SMS就寝阻碍患者供给医治须要。”
