2017年，FDA共批准了46个新分子实体(NME)，包括34个NDA和12个bla。与2016年相比，2017年无疑是一个‘丰收年’，新药上市数量创下20年来的新纪录，达到历史新高。
1997年至2017年美国CDER批准的新药数量
18款孤儿药，罕见病新药硕果累累
2017年FDA批准的46款新药汇总
有孤儿药适应症的患者非常少，可能只有一千人，甚至只有几百人。比如粘多糖VII全球患者不到150人。FDA一直致力于加快创新孤儿药审批，开通孤儿药审批绿色通道。数据显示，2017年共有18个药品属于孤儿药，为历年之最。孤儿药的发展一直是国内企业的短板。尽管国家有关部门出台了多项鼓励政策，但由于适用人群少，导致开发难度大、成本高、利润低等问题，孤儿药在我国的发展受到了极大的制约。
13款抗癌新药，肿瘤领域依旧最火
2017年FDA批准的46款新药治疗领域分布
从治疗领域来看，抗肿瘤新药仍是2017年新药产出的大类，占全年新药数量的近30%。相比之下，心血管药和呼吸药这两个曾经诞生了众多重磅炸弹药物的板块，已经不再火热。
最值得关注的5款重磅“炸弹”药物
5款重磅“炸弹”药物
治疗特应性皮炎的药物：价值50亿美元的新药Dupixent
杜邦公司的研发情况
杜匹森特(dupilumab)是IL-4R亚单位的抑制剂，于2017年3月28日被批准用于治疗特应性皮炎。特应性皮炎是一种发病率非常高的疾病，全球终生发病率为8-18%，潜在市场容量巨大。Dupixent的临床表现非常优秀，很多市场分析师都相当看好它。预计未来五年的最高销售额将接近50亿美元。而它最大的竞争对手是辉瑞的Eucrisa。Eucrisa是FDA 15年来首个针对特异性皮炎的新药。2016年12月14日获准上市，未来5年销售额有望达到20亿美元的峰值。
多发性硬化症患者的福音：40亿美元重磅新药Ocrevus
Ocrevus研发现状
Ocrevus(ocrelizumab)于2017年3月28日获得FDA批准。它是MS领域第一个也是唯一一个获得FDA突破性治疗的药物。其适应症为复发缓解型多发性硬化和原发性进行性多发性硬化。Ocrevus是一种CD20抗体，也是一种全新的靶向药物。根据已公布的临床试验数据，Ocrevus具有良好的安全性和耐受性，治疗效果显著。这是第一种被证明对原发性进行性硬化症有效的药物。预计未来五年内，销售额峰值将达到40亿美元。
终极GLP-1制剂：35美元重磅炸弹新药奥赞匹克
电子研发状况
2017年12月6日美国FDA批准Ozempic(semaglutide)上市。它由诺和诺德公司开发，被认为是世界上最好的GLP-1激动剂。在诺和诺德公布的SUSTAIN clinical project(由8项临床三期试验组成)的数据结果中，我们可以清晰地看到其在降糖减肥领域的巨大优势。SUSTAIN 1 ~ 5研究的事后分析表明，索马肽的降糖和减肥效果明显优于安慰剂、西格列汀、甘精胰岛素U100或长效艾塞那肽。SUSTAINAN 7研究结果表明，索马鲁肽的降血糖和减肥效果优于目前市场上性能最好的新型GLP-1降糖药物度拉糖肽。在减肥方面，索马鲁肽也显示出比减肥药Saxenda更好的效果(15%比10%)。
同时，索马鲁肽是继恩度和利拉鲁肽之后第三个具有心血管益处的降糖药物。最后，在安全性方面，索马鲁肽与利拉鲁肽和度拉鲁肽相似，不良反应可随时间消失。此外，索马肽的口服剂型处于临床三期，预计2019年前获批。解决方案将是未来几年诺和诺德的业务支柱和增长动力。一些分析师预测，其销售额峰值将在未来五年内达到35亿美元。
20年来首个治疗血友病的重磅新药：30亿美元的Hemlibra
Hemlibra研发现状
Hemlibra(依米珠单抗)由中外药企(罗氏子公司)共同研发。于2017年11月16日获得美国FDA批准上市，商品名为Hemlibra。用于治疗血友病A患者。Hemlibra是一种双特异性因子IXa和因子X靶向抗体，能够聚集激活自然凝血级联反应所需的蛋白因子IXa和因子X，恢复血友病A患者的凝血过程。Hemlibra是20年来首个血友病新药，是该领域的重大突破。血友病A影响全世界大约320，000人，其中50%-60%具有该疾病的严重形式。这组病人仍然有巨大的未满足的医疗需求。Hemlibra的出现给血友病A带来了更多的希望，业内人士也相当看好它的市场前景。预计未来五年市场销售峰值将达到30亿美元。
全球第五个PD-1/PD-L1制剂：25美元重磅新药Imfinzi
Imfinzi的研究和开发情况
Imfinzi (durvalumab)于2017年5月1日获得FDA批准，由阿斯利康开发用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌。这是世界上第五种PD-1/PD-L1制剂。除了已批准的膀胱癌适应症外，这种药物还有20多个临床研究项目正在进行中，适应症几乎涵盖了所有常见肿瘤。预计未来五年该药的销售高峰将达到25亿美元。
结论2017年是美国FDA的丰收年。在这12个月里，生物技术和医药行业充满了独特的活力和利好消息。在获批的46个新药中，约三分之一有成为重磅炸弹药的潜力，在保证高质量审批水平的同时审批速度快。不断学习，不断进步。相信随着国内企业的不断发展和政府部门的各项改革，在未来的某一天，我们也能在新药研发领域取得举足轻重的地位。