今年2月，蔡威宣布，在一项以索拉非尼为对照的晚期肝细胞癌一线治疗的III期研究(304研究)中，左旋替尼治疗组的总生存期并不比索拉非尼差，达到了非劣效终点。虽然当时没有公布具体数据，但还是引起了轰动。
索拉非尼于2005年12月20日首次被FDA批准用于治疗晚期肾细胞癌，2017年11月16日被批准用于治疗晚期肝细胞癌。是第一个有明确证据证明可以提高晚期肝癌患者生存期的系统治疗药物，是肝癌患者的一线临床标准药物。在研究中，左旋替尼获得了与索拉非尼相当的生存数据，让人对其未来充满期待。
拜耳索拉非尼历年销售额(百万欧元)
2017年6月4日，蔡威在ASCO2017大会上公布了Study 304的具体数据，再次惊艳全场。
结果显示，治疗组的中位总生存期(OS)为13.6个月，索拉非尼组为12.3个月。左旋替尼略优于索拉非尼，达到非劣效性的主要终点。在中位无进展生存期的次要终点上，左旋替尼是索拉非尼的两倍(7.4比3.7个月)。中位疾病时间(mTTP)和客观缓解率的次要终点也明显优于索拉非尼(8.9比3.7个月，24%比9%)。
在安全性方面，洛伐他汀治疗组的不良反应包括高血压、腹泻、厌食、体重减轻和疲劳，与已知的副作用一致。
基于Study 304研究的数据，蔡威计划于2017财年上半年(2017年9月底前)向日、美、欧盟监管部门提交肝细胞癌上市适应症申请，并于2017财年(2018年3月底前)向CFDA提交相关申请。左旋替尼有望成为继索拉非尼之后第二个获批用于肝癌一线治疗的靶向药物。
左旋替尼
肝癌是世界上第二大癌症死亡原因，每年约有75万人死于肝癌。全球每年新发肝癌病例约78万例，其中中国、日本等亚洲国家新发病例占80%。肝细胞癌约占原发性肝癌的85%~90%。早期肝癌的治疗方法很多，包括手术、射频消融、酒精注射、化疗栓塞等。但对于不能切除的肝癌，治疗选择非常有限，预后非常差，远远不能满足医疗需求。
肝癌靶向药物研发缓慢。2017年4月27日，拜耳公司的Stivarga(瑞格非尼)被批准作为索拉非尼治疗失败的肝细胞癌(HCC)二线治疗的新适应症。成为近10年来FDA批准的首个肝癌新药。以索拉非尼为一线药物，瑞格非尼为二线药物，拜耳主导了肝癌靶向药物市场。
索拉菲尼
雷戈菲尼
左旋替尼已于2016年5月13日被FDA批准用于肾细胞癌的二线治疗。获批肝癌一线治疗也是大概率事件，上市后无疑会成为索拉非尼的“劲敌”。然而，除了洛伐替尼，拜耳即将面临火热的肿瘤免疫治疗药物的冲击。PD-1单克隆抗体Opdivo作为索拉非尼治疗后出现疾病进展的肝细胞癌二线治疗的补充应用已被FDA接受并优先考虑。Opdivo一线治疗肝癌的III期数据也即将公布。