美国时间7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会对诺华CAR-T产品tisagenleculecel(CTL-019)的BLA申报资料进行了讨论和投票，最终以结果批准CTL-019上市。医药魔方作为非投票媒体，见证了CTL-019的专家评审全过程。现将FDA专家与企业沟通的精髓尽快反馈给大家，希望能为国内开发CAR-T产品的企业提供一些有用的信息。
正如会前普遍预测的那样，CTL-019生产过程的质量控制是FDA咨询专家极为关注的问题。CAR-T是一种新的肿瘤治疗方法，甚至是一种从未有过任何生产标准的肿瘤治疗药物。CTL-019作为首个通过FDA专家审评的CAR-T药物，不可避免地需要在很多未知领域说服审评专家，包括如何证明修饰T细胞的纯度，如何保证修饰T细胞的有效性。如何保证生产过程中使用的载体不会引起二次癌变，等等。关于专家关注的一些生产质量控制和安全问题，诺华公司代表也诚恳表示，目前还没有足够有效的数据来证明，但会考虑进一步研究，提供这方面的数据。
专家对CTL-019的看法非常客观合理。他们认为，在CTL-019的当前生产过程中，药物潜力检测和临床疗效之间存在脱节。需要考虑如何更好地建立生产过程中不同种类T细胞的表达与疗效之间的表征关系。为了确保NT细胞和B细胞不会残留在改造后的T细胞中，需要进一步优化生产工艺。然而，目前已经观察到CTL-019的强有力的临床受益数据，因此我们应该认真考虑为患者提供这样的治疗机会。当然，从生产、安全性监测和疗效监测的角度来看，诺华在细节工作上还有很大的空间。
3354第一个接受CAR-T治疗的女孩艾米丽的父亲。在本次专家顾问委员会上，医药魔方也看到了国内CAR-T研究龙头企业浩二生物的身影。CARsgen执行副总裁兼首席科学官茹华勤博士在7月12日上午接受Medicine Cube采访时，对CTL-019的CMC数据审核流程印象深刻。
下午主要是CTL-019临床资料的回顾和讨论。专家们对CTL-019的疗效数据没有太多怀疑。毕竟中位生存时间翻倍是一个非常吸引人的数据，而第一个接受CAR-T治疗的女孩Emily也在5年后来到了现场，成为CTL-019疗效的活证据。至于安全性，FDA专家并不太担心，因为Tocilizumab可以帮助对抗细胞因子风暴。
最终投票环节进行顺利，专家一致建议批准CTL-019上市，最终投票结果定格在10:0，这也是一个里程碑。
CAR-T的上市之路并不平坦。JACR015死了5个病人，很吓人。但CTL-019在10:0被FDA专家委员会推荐通过，一扫之前的阴霾，让这种细胞疗法的市场前景一片光明。就连诺华的竞争对手Kite的CEO也在7月12日写道：“今天，我是诺华的啦啦队长，我们不是竞争对手！今天是细胞疗法CAR-T的大日子，它将为肿瘤治疗带来变革”。
原标题：第一现场| FDA专家：CAR-T足够强大，生产工艺有待优化。