基本信息
Translarna(Ataluren)是欧洲药品管理局(EMA)于2014年7月31日批准的一种修复蛋白质表达的新药。这种药物是由PTC治疗公司开发、生产和销售的。
Translarna被批准用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩。Translarna是一种口服颗粒，每剂分别含有125毫克、250毫克和1000毫克阿塔路伦。推荐剂量为早晚各10 mg/kg，晚上20 mg/kg，液体和半固体。
结构式
作用机制
Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者mRNA的无意突变导致终止密码子过早，导致mRNA翻译提前终止，无法产生完整的蛋白质。Translarna可以使核糖体翻译带有早期终止密码子的mRNA，并使带有早期终止密码子的mRNA表达完整的蛋白质。
合成路线
研究关键数据
同靶点在研及上市药物
