【2020.09.29研发NEWS】罗氏口服SMA疗法有积极的远期效果；辉瑞XELJANZ在美国获批第四适应症；美国FDA授予艾伯维elezanumab孤儿药和快速通道资格；康泰新型冠状病毒灭活疫苗(Vero细胞)获批临床试验.
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【药品研发】
君实生物PD-1单抗3期临床达到主要研究终点
28日，君实生物发布公告称，公司自主研发的抗PD-1单克隆抗体和曲普利单克隆抗体联合化疗治疗复发性或转移性鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心期临床研究，在中期分析中已达到独立数据监测委员会预设的主要研究终点。君实生物计划近期向国家美国食品药品监督管理局和相关国家药品监管部门提交上市申请。
罗氏口服SMA疗法长期疗效积极
罗氏公司的基因泰克宣布，其脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新疗法Evrysdi在FIREFISH治疗症状性SMA 1型婴儿(年龄2-7个月)的研究中取得了积极的2年试验结果。80.9%接受Evrysdi治疗的婴儿症状持续改善，并达到运动里程碑。Evrysdi于今年8月获得FDA批准，成为首个用于SMA患者的口服疗法。
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据
Sarepta最近宣布了两种基因疗法SRP-9001和SRP-9003的积极临床结果。SRP-9001是杜氏肌营养不良症的基因疗法。在2年期间，所有患者对SRP-9001都有良好的耐受性。所有不良事件都是轻度或中度的，发生在治疗后90天内。没有严重不良事件或补体激活的迹象。SRP-9003是用于肢带肌营养不良型2E的基因疗法。结果表明，两个剂量组均观察到骨骼肌的有效转导和-肌球蛋白的表达，肌酸激酶在治疗90天后显著下降。
【药品审批】
辉瑞XELJANZ在美获批第四项适应症
28日，辉瑞宣布FDA批准XELJANZ用于治疗2岁及以上儿童和青少年的青少年特发性关节炎(AIA)。此前，美国已经批准了三种适应症，用于治疗甲氨蝶呤失败后的中度至重度活动性RA患者。患有活动性银屑病关节炎的成年患者，在使用抗风湿药物改善病情失败后；肿瘤坏死因子抑制剂治疗失败后患有中度至重度活动期溃疡性结肠炎的成年患者。
美国FDA授予艾伯维elezanumab孤儿药和快速通道资格
艾伯维公司近日宣布，美国FDA授予elezanumab孤儿药资格和快速通道资格，这是一种针对脊髓损伤患者的研究疗法。Elezanumab是人免疫球蛋白G1同种型的单克隆抗体，它可以选择性地结合排斥靶向分子a
杰特贝林Haegarda扩大适应症获FDA批准
Jebelin最近宣布，美国FDA已经批准了Haegarda的扩大适应症，该药物被用作常规预防药物，用于预防6岁及以上患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。Haegarda可以减少95%的HAE攻击。这一批准使得该药物成为第一个也是唯一一个用于6岁及以上患者皮下注射预防HAE发作的药物。除了扩大儿科适应症，更新的标签还包括孕妇使用Haegarda的临床安全性数据。
欧盟批准新型非阿片类双重作用止痛药Zynrelef
近日，Heron宣布，欧盟委员会已批准Zynrelef用于治疗成人中小型手术伤口引起的身体术后疼痛。Zynrelef是一种新型非阿片类镇痛药。它是一种双效、固定剂量的复合产品，由局部麻醉剂布比卡因和低剂量非甾体抗炎药美洛昔康组成。它专门用于通过在手术部位单次给药来治疗术后疼痛和炎症。
康泰生物新型冠状病毒灭活疫苗(Vero细胞)获批临床试验
康泰生物公告称，近日收到国家美国食品药品监督管理局颁发的药物临床试验批准文件。结论：经专项专家组评审，新型冠状病毒灭活疫苗(Vero细胞)获准进行临床试验，其适应症为预防新型冠状病毒感染引起的新型冠状病毒。
罗欣取得醋酸阿比特龙片上市申请受理通知书
28日，罗欣药业发布公告称，子公司上海罗欣作为MSN LABORATORIES PRIVATELIMITED在中国的注册代理机构，收到国家美国食品药品监督管理局《受理通知书》。公告称，醋酸阿比特龙片是罗欣药业通过国际合作引进的首个境外上市药品申报项目。与本土模仿开发相比，具有上市周期短、成本低的优势。
合益康药业苯磺酸左氨氯地平片即将获批
日前，河北仁和益康药业有限公司仿制四类提交的苯磺酸左旋氨氯地平片上市申请进入行政审批阶段，将于近期获批。左旋苯磺酸氨氯地平是一种钙拮抗剂降压药，是苯磺酸氨氯地平的左旋体。可以保持降压效果，减少水肿等副作用。(Minenet)
恒瑞医药「格隆溴铵注射液」首家获批
28日，恒瑞医药三个仿制药格隆溴铵注射液正式获得国家美国食品药品监督管理局批准上市，成为国内首家获批的格隆溴铵注射液生产企业。
正大天晴「卡格列净片」获批上市
28日，郑达天晴的四个仿制药——卡格列奈片获NMPA批准上市，成为继豪森药业之后国内第二家仿制药上市公司。