近年来，科学家们在干细胞临床试验研究上取得了多项重磅级研究成果，本文中小编就对相关研究进展进行了整理盘点，分享给各位！与大家一起学习！
【1】中国启动世界首个利用人类受精胚胎干细胞治疗帕金森病的临床试验。
“在接下来的几个月里，来自中国郑州的外科医生将在帕金森患者的头骨上小心翼翼地钻孔，然后将大约400万个由人类胚胎干细胞分化而来的未成熟神经元注入大脑(注：神经前体细胞可以成为多巴胺神经元)。”5月31日，《自然》杂志的一篇报道描述了这样一个场景。
这一幕源于4月11日，恰逢第21届世界帕金森日。中国宣布首批两个在国内正式备案的干细胞临床研究项目在郑州大学第一附属医院正式启动。中国科学院动物研究所副所长、中国科学院院士周琦研究团队参与了两个项目。
据悉，这是全球首批基于配型的多能干细胞临床移植研究项目，其中帕金森病项目是全球首个基于配型的人类胚胎干细胞分化细胞治疗帕金森病的临床研究。
简而言之，这两个项目分别是用人类胚胎干细胞分化的神经前体细胞和视网膜色素上皮细胞治疗帕金森病和干性年龄相关性黄斑变性。所谓人胚胎干细胞，是指来自人胚胎的细胞，处于未分化状态，在一定条件下可以分化为各种组织细胞。近年来，利用人类胚胎干细胞攻克疾病成为科学家们跃跃欲试、谨慎推进的新途径。
【2】NEJM中头彩：临床试验11%落选，干细胞治疗能好吗？临床发现
最近两篇关于干细胞治疗黄斑变性临床试验的文章同时发表在权威期刊《新英格兰医学杂志》上，但是结果却完全不同！
其中一项研究是由日本理研发育生物学中心的高桥博士领导的。他们的研究首次证明了iPSCs对人类使用是安全的。文章的合著者还包括iPSCs之父shinya yamanaka教授。高桥博士的团队使用诱导多能干细胞(ipsCs)分化视网膜色素上皮(RPE)细胞，并将其移植到一名年龄相关性黄斑变性(AMD)的女性患者(临床记录编号UMIN000011929)体内，成功阻止了疾病的进展。
这个案子发生在2014年。虽然当时有各大媒体报道，但该研究并没有以论文的形式正式发表在学术期刊上。这一次，高桥博士发表了详细的研究过程和2年多的随访结果。
患者2010年确诊，左右眼最佳矫正视力分别为0.2和0.15(正常视力应1.0)。当时，她右眼总共接受了13次抗VEGF药物注射。黄斑变性患者眼部VEGF(血管内皮生长因子)浓度升高，导致新生血管不健康。因此，降低VEGF的浓度可以抑制疾病的进展。然而，尽管抗血管内皮生长因子药物治疗，这位患者的病变没有得到很好的控制。29个月后，她的右眼视力下降到0.09。
[3] Tigenix:干细胞治疗的临床3期试验方案已获FDA批准。
3月7日，专注于新型异基因干细胞疗法临床研发和商业化的生物制药公司TiGenix表示：公司已收到FDA对克罗恩病患者复杂肛瘘治疗优化的全球临床3期试验方案的批准和认可。
2015年8月，TiGenix获得FDA批准，获得该公司关键临床3期试验上市应用的特别评估协议(SPA)。在获得这一SPA批准后，该公司随后获得了Cx601在欧洲的临床3期试验(Harvey-CD)的确认性阳性试验结果，这是迄今为止针对复杂肛瘘克罗恩病患者的最大规模随机研究。基于此，TiGenix于2016年3月向EMA提交了该药物在欧洲的上市申请(MAA)。随着临床试验数据的公布，TiGenix获得了特别的评估协议，并向FDA提交了这一系列的试验计划优化方案。
[4]日本批准了使用供体干细胞治疗年龄相关性黄斑变性的临床试验。
doi：10.1016/ doi：10.1016/
日本的一个研究小组一直在开发一种治疗年龄相关性黄斑变性的细胞疗法。本周(2月1日)，在日本卫生当局的支持下，他们开始了一项临床试验，使用由捐赠者的诱导多能干细胞(ips细胞)转化产生的视网膜细胞。这将是该团队医生注射供体细胞的首次临床试验。这种方法有望减少医疗费用和准备时间[1]。
在此之前，由日本物理化学研究所发育生物学中心的科学家Masayo Takahashi领导的这个团队使用患者自己的细胞测试了一种基于ips的年龄相关性黄斑变性治疗方法[2]。
日本《朝日新闻》(Asahi Shinbum)2016年6月报道，“这种基于iPS细胞的方法既昂贵又耗时。培养和测试iPS细胞大约需要1亿日元(93万美元)，进行移植大约需要11个月。但通过使用ips细胞产生的视网膜细胞，所需时间可缩短至一个月，成本可大幅降低。”
[5]创伤性脑损伤的干细胞治疗已通过初步临床试验。
DOI：10.1002/
在最近的一次临床试验中，患者自己的干细胞被用于治疗创伤后脑损伤。结果表明，这种细胞疗法可以抑制机体对创伤的神经炎症反应，从而保护脑组织。这项研究由德克萨斯大学健康科学中心的研究人员完成，证实了这种方法的安全性和可行性。
“这项研究的意义不仅在于验证这种方法的安全性，还在于确认临床前的研究工作。我们将继续在2b期临床试验中推进这种方法的研究。”查尔斯考克斯教授。Jr这样说。
考克斯最近获得了美国国防部680万美元的资助，以继续进行2b期临床研究，以评估这种干细胞疗法对创伤性脑损伤3354新患者的安全性和治疗效果，包括大脑是否有结构性改善。
根据文章提供的数据，目前，超过650万患者患有与创伤性脑损伤相关的身体、认知和心理社会缺陷，这些缺陷也对经济产生重大影响。目前治疗创伤性脑损伤的方法很少。医生只能尽量保证病人病情稳定，必要时通过手术切除或修复受损的血管和组织。
【6】干细胞治疗肝病！比利时细胞治疗公司Promethera计划首次公开募股以促进HepaStem的临床开发
原始出处：Promethera计划首次公开募股，为肝病细胞疗法提供资金
在过去的几年里，比利时干细胞治疗公司Promethera Biosciences一直被媒体报道计划上市(IPO)。最近这家公司终于把IPO提上了日程。该公司计划筹集4000万欧元(约合4500万美元)，为其管道资产的临床推广提供资金。Promethera领先的候选药物HepaStem是一种干细胞疗法，是一种同种异体成人肝源性祖细胞。它是从供体的肝脏中提取出来，经过治疗和重建后成为注射产品，被认为具有治疗多种肝脏疾病的潜力。
Promethera公司在患有尿素循环障碍(UCD)的患者中广泛测试了HepaStem，I/II期临床试验目前正在进行中。根据该公司的声明，通过IPO筹集的3000-4000万欧元将有助于继续为UCD推动HepaStem的临床发展，同时使该公司有机会扩大其战略雄心。尤其是自去年John Tchelingerian接任CEO以来，公司不断传递扩大HepaStem临床开发适应症的信号。
【7】首次临床试验！科学家利用异基因造血干细胞治疗阿尔茨海默病。
新闻阅读：首次使用成人同种异体干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验
最近，来自埃默里大学和加州大学的研究人员进行了一项研究，以评估异基因造血干细胞治疗阿尔茨海默病引起的轻中度痴呆的安全性、耐受性和初始效果。目前，这项研究是科学家利用基于干细胞的疗法进行的首次临床试验。
单盲安慰剂对照研究利用了Stemedica Cell Technologies及其子公司Stemedica International开发的一种疗法，其中包括将健康人的干细胞移植到受试者体内。
在这项研究中，研究人员计划招募约40名受试者。根据美国神经通讯障碍和中风研究所和阿尔茨海默氏病协会的标准，这些受试者在招募前至少三个月被诊断患有阿尔茨海默氏病引起的轻中度痴呆。
[8]一种针对癌症干细胞的临床新药被FDA认定为突破性疗法。
生物制药公司Stemline Therapeutics宣布，FDA授予其临床新药SL-401突破性疗法认证。这种新药可以靶向白细胞介素-3受体(CD123)，用于治疗原始浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。
近年来，生物医学研究人员发现了一组特殊的肿瘤细胞，称为肿瘤干细胞。虽然它们一般只占肿瘤数量的1%至5%，但它们像“种子”一样具有很高的增殖能力，并能以此为基础扩散出大多数其他肿瘤细胞(95%-99%)。
虽然化疗和放疗等标准治疗方法最初可能会杀死肿瘤细胞并缩小肿瘤体积，但这些方法未能根除肿瘤干细胞。这样一来，残留的肿瘤干细胞往往会再次“浮出水面”，导致肿瘤复发。
Stemline Therapeutics是一家临床生物制药公司，致力于开发新的抗肿瘤药物，尤其是针对癌症干细胞的药物。其候选产品SL-401是针对肿瘤干细胞、BPDCN、急性髓系白血病(AML)等血液肿瘤细胞中存在的IL -3受体的靶向治疗产品。在此之前，SL-401被FDA授予AML和BPDCN的孤儿药资格。
【9】神经病学：临床试验证明干细胞疗法在治疗“渐冻人”方面是安全的，期待采取行动拯救“渐冻人”。
doi：10.1212/
最近，肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的2期临床试验表明，将人类干细胞移植到患者的脊髓中是安全的。有望扩大临床试验的样本量，进一步验证干细胞治疗als的效果。这项研究发表在国际学术期刊《神经学》上。
ALS是一种由大脑和脊髓运动神经元变性引起的神经系统疾病。这种病的患者会逐渐失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，最终死亡。仍然没有有效的方法来阻止这种疾病。
参与研究的15名als患者来自三所大学附属医院，他们都在研究开始前的两年内首次出现ALS症状。研究人员将参与者分为五个治疗组，接受不同剂量的干细胞注射。该研究是一项开放试验，这意味着所有患者都知道他们将接受干细胞治疗。
所有的参与者都在C3和C5区域之间的颈髓中接受干细胞的双侧注射。最高剂量治疗组不仅在颈髓而且在腰椎接受双侧注射。不同剂量治疗组注射的干细胞数量从200万到1600万不等。然后，研究人员随访患者9个月，收集有关副作用的信息，并使用ALS功能评定量表评估疾病进展。
[10]全球首例子宫内干细胞治疗临床试验即将启动。
他们的骨骼非常脆弱，在子宫里就会断裂。现在，一项子宫内干细胞治疗的临床试验旨在帮助出生时患有脆骨症的婴儿拥有更强壮的骨骼。
“据我们所知，这是首次在子宫中使用干细胞的临床试验。”整个欧洲试验的协调者，瑞典卡罗林斯卡研究所的塞西莉亚哥特斯特罗姆说。
脆骨症是由制造胶原蛋白的基因突变引起的。Gotherstrom和他的同事将把含有未改变胶原基因拷贝的基质干细胞注射到大约20周大的胎儿体内。这些干细胞来自生命已经结束的胎儿的肝脏。一旦注射到受体体内，干细胞就会分裂并融入骨骼。此时，干细胞产生的胶原蛋白可以帮助加强发育中的骨骼，修复任何骨折。
从明年1月开始，研究人员计划治疗15名胎儿和15名婴儿的脆骨症。通过比较每组中的骨折数量，他们应该能够确定早期治疗是否更有益。(生物谷)
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