最近基因疗法公司Precision BioSciences递交纳斯达克上市申请，计划IPO募集1亿美元。该公司表示，IPO资金将用于针对急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）CAR-T疗法的临床研究。
说到基因编辑，人们首先想到的可能是CRISPR/Cas9技术。精密生物科学的技术平台采取了一种不同的方法，基于许多真核生物中天然存在的归巢核酸内切酶开发了基因组编辑技术。这种核酸内切酶可以准确识别由12-40个碱基对组成的DNA序列。让它们在一个复杂的基因组中也会精确地在一个位点造成DNA断裂，而不会产生随机的脱靶效应。个归巢核酸内切酶的这种特性使它们成为开发基因组编辑技术的理想原料。
Precision BioSciences的ARCUS技术基于该公司完全合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶具有与归巢核酸内切酶非常相似的特征。它不仅具有很高的特异性，而且可以定制识别任何靶基因中的DNA序列。ARC核酸酶的另一个优点是由310个氨基酸组成，是一个小的多肽链，可以很容易地被各种载体转运到细胞内。而且ARC核酸酶可以在没有其他成分辅助的情况下完成序列识别和DNA切割的过程。
Precision BioSciences致力于推动ARCUS基因组编辑平台在癌症免疫治疗和遗传病方面的应用。在癌症免疫治疗领域，该公司的目标是通过基因组编辑技术，在CAR-T或TCR细胞治疗中，切断导致患者免疫系统攻击供体T细胞和供体T细胞攻击患者健康组织的基因，让癌症患者可以使用健康供体生成的T细胞疗法，不再局限于依靠患者本身的T细胞。
精密生物科学的基因治疗平台(来源：精密生物科学官网)
精密生物科学公司于2018年6月完成了1.1亿美元的B轮融资。2018年9月，与Gilead Sciences达成战略合作，共同研发消除体内乙肝病毒(HBV)的创新疗法。同月，我们与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院合作研发了一种新的基因编辑疗法。
2018年11月，FDA接受Precision BioSciences公司CAR-T疗法PBCAR0191的IND申请。该疗法是针对B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)的异基因抗CD19 CAR-T疗法，也是Precision第一临床阶段的候选产品。该公司称，PBCAR0191是首个基因编辑的同种异体CAR-T候选产品，用于NHL适应症，已进入人体试验。IND应用包括脱靶编辑数据的深入分析和支持消除移植物抗宿主反应的证据。
Precision的ARCUS基因编辑技术代表了一种修改基因组的新方法。希望精准的新技术研发成功，尽快给患者带来新的治疗选择，节省治疗时间，降低治疗费用。
摩根大通、高盛集团、杰富瑞集团和巴克莱集团已签约担任此次IPO的承销商。