根据中国国家美国食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)在官网发布的最新公告,由瑞典Orphan Biovitrum AB公司(以下简称Sobi公司)、Patheon Italia公司和Suppy Medicine公司联合提交的三份emapalumab注射液新药上市申请已被受理。这种药物已被FDA批准用于突破性治疗、优先评估和孤儿药资格。
2018年,emapalumab被FDA批准用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的儿童或成人患者。根据Sobi早些时候的新闻稿,emapalumab是FDA批准的第一个针对HLH的抗体疗法,这代表了24年来治疗原发性HLH的第一个重大突破。
根据CDE官网信息,这是依帕伐单抗注射液首次在中国提交新药上市申请。公开资料显示,emapalumab最初由Novimmune SA开发,Sobi在2018年通过独家许可协议获得了emapalumab的全球使用权。
根据《新英格兰医学杂志》早些时候发表的文章,epavacizumab是一种与干扰素(IFN)结合的单克隆抗体。从作用机制来看,emapalumab可以与IFN结合并中和其作用。IFN-是诱导细胞凋亡的关键细胞因子,而INF的大规模过量表达被认为是免疫系统过度激活的主要原因,最终会导致器官衰竭。
根据今年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单组、关键2/3期临床研究,emapalumab在治疗儿童原发性HLH方面取得了积极的成果。该研究证实,对于原发性HLH患者,这是一种有效的靶向治疗方案。
本研究中共有34名患者接受了emapalumab治疗;26名患者完成了研究。结果显示,经过8周的治疗后,治疗组(n=27)和整个研究组(加上7名未治疗的患者,n=34)分别有63%和65%的患者得到缓解,明显高于预设的零假设40%。两组分别有70%和65%的患者能够进行HSCT。在最后一次观察中,两组中分别有74%和71%的患者仍然活着。
2018年,美国FDA已批准emapalumab用于治疗儿童或成人原发性HLH患者。这些患者患有复发性/难治性疾病,这些疾病在接受常规HLH治疗后继续恶化,或者对常规治疗不耐受。
原发性HLH是一种非常罕见、迅速且通常致命的高度炎症综合征,而IFN在该疾病的发生中起着关键作用。患者的症状通常出现在出生后的第一年。如果不治疗,平均存活时间不到两个月。早期治疗的目标是尽快控制高度炎症急症,为患者进行造血干细胞移植做好准备。造血干细胞移植是治愈HLH的唯一方法。
根据Sobi公司早些时候的新闻稿,emapalumab代表了一种全新的治疗原发性HLH的方法,它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。在药物获批之前,造血干细胞移植前的常规治疗是类固醇或化疗,临床上还没有能特异性击中这一靶点的药物。
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